Leap Therapeutics公司一家专注于开发靶向和免疫肿瘤疗法的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予该公司DKN-01治疗胃癌和胃食管交界处癌（gastric and gastroesophageal junction cancer）的孤儿药资格认定。DKN-01是一种人源化的单克隆抗体，与Wnt/Beta-catenin信号调节因子Dickkopf-1（DKK1）蛋白结合并阻断其活性。

Leap公司总裁兼首席执行官Douglas E. Onsi说：“DKN-01获得治疗胃和胃食管交界处癌孤儿药资格认定是我们DKN-01开发计划中的一个重要里程碑，强调了这些适应症需要新的治疗方案。我们相信DKN-01有潜力成为这一患者群体的一种重要新疗法，因为这一领域仍然存在高度未满足医疗需求。”

美国食品和药物管理局孤儿药品办公室授予孤儿药资格认定，以支持影响美国20万人以下服务不足的患者群体或罕见疾病开发药品。孤儿药资格认定为Leap提供了某些好处，包括获得监管批准后的市场独占权，豁免FDA申请费和合格临床试验的税收抵免。

DKN-01目前正在进行胃食管癌、妇科癌、肝胆癌和前列腺癌的1/2期和2期临床试验。同时，公司也正在对胃或胃食管交界癌患者进行DKN-01与tislelizumab、BeiGene，Ltd.抗PD-1抗体联合治疗研究，预计将在2020年第三季度对第一批患者给药。

关于DKN-01

DKN-01是一种人源化的单克隆抗体，它结合并阻断Dickkopf-1（dk1）蛋白的活性，Dickkopf-1是Wnt/Beta-catenin信号的调节因子，一种经常参与肿瘤发生和抑制免疫系统的信号通路。DKK1通过增强髓源性抑制细胞的活性和下调NK配体对肿瘤细胞的作用，在肿瘤细胞信号传导和介导免疫抑制肿瘤微环境中发挥重要作用。

外文：Leap Therapeutics Announces Orphan Drug Designation of DKN-01 for the Treatment of Gastric and Gastroesophageal Junction Cancer