Reneo制药公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发办公室已授予该公司主要候选药物REN001治疗原发性线粒体肌病（primary mitochondrial myopathies，PMM）孤儿药资格认定。该公司还公布了最近完成的一项针对PMM患者的REN001临床研究的初步积极结果。

REN001是一种处于临床开发中的选择性PPARδ激动剂，用于治疗遗传性肌病，包括PMM。PMM是一组由线粒体功能受损的基因突变引起的危及生命的疾病。PMM患者的肌肉功能下降，对日常生活产生不利影响，并且还面临着预期寿命缩短的问题。目前还没有FDA批准治疗PMM的药物。

Reneo 制药首席执行官NiallO'Donnell博士说：“原发性线粒体肌病患者的生活很多方面都受到影响。我们首次PMM临床研究的初步安全性数据和探索性终点结果推动我们前进，进入一项大型全球PMM临床试验。我们希望这能为PMM患者带来巨大益处。”

Reneo完成了一项为期12周的临床研究，研究对象是有线粒体基因缺陷和肌病病史的PMM患者。患者接受每天一次口服REN001治疗，并且大多数患者选择进入额外为期36周的开放标签扩展研究。这项研究是从步行测试和一些症状问卷获得的结果。该研究的安全性数据表明，在PMM患者中，REN001是安全且耐受性良好的。这项研究的初步步行测试数据有助于设计之后一项200名患者的临床试验，并预计于2021年初开始。

6月2日，FDA孤儿产品开发办公室授予REN001治疗PMM孤儿药资格认定。去年，Reneo获得了FDA授予REN001治疗脂肪酸氧化疾病的孤儿药资格认定。REN001也在治疗糖原贮积病5型（也被称为McArdle病）的临床开发中。

外文：Reneo Pharmaceuticals Completes Clinical Study in Primary Mitochondrial Myopathies and Receives FDA Orphan Drug Designation for REN001