美国食品和药物管理局近日批准了静脉注射Uplizna（inebilizumab-cdon）治疗具有特定抗体 (抗水通道蛋白-4或水通道蛋白4抗体阳性的患者)的视神经脊髓炎谱系障碍(neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD)的成人患者。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。Uplizna是第二个被批准治疗该疾病的方法。

在NMOSD患者中，身体的免疫系统会错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，主要攻击视神经和脊髓中的细胞和蛋白质。NMOSD患者通常会有视神经炎，这会导致眼睛疼痛和视力下降。也可能会发生横贯性脊髓炎，这往往会导致麻木，虚弱，或四肢瘫痪，以及丧失膀胱和肠道控制能力。大多数发作是成簇的，间隔数天到数月到数年，然后在缓解期部分恢复。大约50%的NMOSD患者因NMOSD发作而导致永久性视力损害和瘫痪。根据美国国家卫生研究院（National Institutes of Health）的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人比白种人更容易患上NMOSD。估计值各不相同，NMOSD在美国约4000至8000名患者。

NMOSD可能与一种名为水通道蛋白-4（AQP4）的蛋白质结合的抗体有关。抗AQP4抗体的结合似乎激活了免疫系统的其他成分，导致炎症和中枢神经系统损伤。

在一项对230例成人患者进行的临床研究（评估静脉注射Uplizna的有效性和安全性）中证实了Uplizna治疗NMOSD的有效性。在这项试验中，230名患者中有213人有抗AQP4抗体（抗AQP4抗体为阳性）。在为期197天的研究中，与安慰剂治疗组相比，161名抗AQP4抗体阳性患者接受Uplizna治疗后， NMOSD复发风险降低了77%。没有证据表明对抗AQP4抗体阴性的患者有益处。

Uplizna的处方信息包括输液反应警告、某些蛋白质的潜在损耗（低丙种球蛋白血症）和感染风险潜在增加：包括进行性多灶性白质脑病，以及乙型肝炎和肺结核的潜在再激活。NMOSD临床试验中最常见的不良反应是尿路感染、头痛、关节痛、恶心和背痛。孕妇不应服用Uplizna，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。FDA建议医疗保健专业人员告知育龄女性在接受Uplizna治疗期间以及最后一次用药后的6个月内使用有效避孕措施。不建议在治疗期间接种减毒活疫苗或活疫苗，应在开始Uplizna治疗前四周完成接种。

Uplinza获得了孤儿药资格认定，这是帮助和鼓励开发治疗罕见疾病药物提供的激励。

FDA批准的是Viela Bio公司的Uplizna。

外文：FDA Approves New Therapy for Rare Disease Affecting Optic Nerve, Spinal Cord