Neurogene 是一家致力于为罕见神经疾病患者和家庭提供改变生活基因药物的公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予带编码人类CLN5基因的工程转基因的腺相关病毒载体治疗CLN5（Batten病的一种形式）孤儿药资格认定。Batten病是一种罕见疾病，称为神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinoses，NCL），在美国，每10万名儿童中就有2-4人患这种病。

“CLN5是一种毁灭性的神经退行性疾病，没有FDA批准的治疗方案，”Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士说，“获得FDA的孤儿药资格认定是一个重要的监管里程碑，我们期待着能将我们的基因治疗计划推进到临床。”

FDA将孤儿药资格认定授予给那些用于安全有效治疗、诊断或预防美国20万人以下罕见疾病的药物和生物制剂。孤儿药资格认定为药物开发人员提供了一系列好处，旨在支持未满足医疗需求小患者群体药物和生物制剂的开发。这些好处包括药物开发过程中的协助、临床费用的税收抵免、某些FDA费用的免除以及7年的市场独占权。

关于CLN5

Batten病，又称神经元蜡样脂褐质沉积症（NCLs），是一类罕见致命性神经退行性疾病，由基因致病性改变而引起，导致在多个器官系统（包括大脑、眼睛、皮肤和其他组织）中异常储存物质的积累。最显著的影响发生在大脑，神经元进行性和不可避免的损失会导致Batten病患者认知和运动功能的毁灭性倒退。CLN5亚型是由CLN5基因缺陷引起的一种罕见儿童期发病和快速进展的疾病。CLN5病的特点是智力和运动能力逐渐退化，视力下降，以及儿童或青少年癫痫发作和死亡。疾病的诊断是通过基因检测确认的。目前，还没有批准的疾病修饰疗法。

外文：FDA Grants Orphan Drug Designation to Neurogene’s Gene Therapy for the Treatment of CLN5 Batten Disease