Aldeyra 公司前不久宣布，欧盟委员会已授予ADX-2191治疗视网膜脱离孤儿药资格认定。ADX-2191是美国临床开发中用于预防增生性玻璃体视网膜病变（proliferative vitreoretinopathy，PVR）的研究性疗法，PVR是一种罕见且严重的威胁视力的视网膜疾病，没有批准的疗法。PVR是流源性视网膜脱离手术失败的主要原因。 

“委员会广泛的孤儿药资格认定，包括视网膜脱离的治疗，是推进ADX-2191在欧盟临床发展的重要一步，” Aldeyra的首席执行官Todd C. Brady博士说，“ ADX-2191代表一种创新的治疗方法，我们认为它具有减少PVR特征的疤痕组织的形成，打破复杂的再着手术和严重视力丧失，这些通常是这种可怕疾病（PVR）的症状。ADX-2191有望成为预防与PVR相关的视网膜脱离的首个预防性药物。” 欧盟委员的决定是在欧洲药品管理局的孤儿药委员会就Aldeyra孤儿药资格认定申请给予肯定意见后做出的。要获得该资格认定，研究药物必须用于治疗那些危及生命，或使人长期衰弱的疾病，这种疾病患者规模不超过欧盟（EU）的10,000人中的五分之一。拥有此资格认定药品的开发商有权获得一系列鼓励措施，包括方案支持，潜在的研究经费，获得集中的市场授权程序以及如果获批，欧盟10年市场独占权。 

先前，ADX-2191已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定和快速通道资格，以用于预防PVR。2019年12月，Aldeyra开始其3期GUARD试验的患者招募，该试验分为两部分，多中心，随机，对照，适应性临床试验，评估了玻璃体内注射ADX-2191相对于标准护理，对预防PVR的疗效。Aldeyra正在探索ADX-2191的其他适应症，包括原发性眼内淋巴瘤，这是一种罕见且严重的眼癌，可影响视网膜，葡萄膜，视神经和其他眼部结构。

有关ADX-2191

ADX-2191是甲氨蝶呤的玻璃体内制剂，旨在抑制二氢叶酸还原酶（一种参与细胞复制和活化的酶）。据信在PVR患者中观察到的ADX-2191的临床作用是下调异常视网膜细胞增殖和活性，从而减少了PVR的视网膜瘢痕形成。Aldeyra保留与使用ADX-2191用于预防PVR相关的某些专利的专有许可。 

外文：Aldeyra Therapeutics Receives Orphan Medicinal Product Designation from the European Commission for ADX-2191 Retinal Disease Program