Protagonist治疗公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予其PTG-300治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera）孤儿药资格认定。PTG-300是一种可注射的天然激素hepcidin的合成肽模拟物，目前正在临床开发中，用于治疗真性红细胞增多症和遗传性血色素沉着症。

“获得FDA的孤儿药资格认定是Protagonist的一个重要里程碑，并强调了我们在真性红细胞增多症上工作的重要性，” Protagonist首席医疗官Samuel Saks说，“真性红细胞增多症患者面临着很高的疾病负担。PTG-300在真性红细胞增多症的治疗中具有非细胞还原性的治疗机制，并且迄今为止显示出良好的耐受性和安全性。由于其特性，PTG-300可能有助于持续控制血细胞比容，并可能有助于解决这些真性红细胞增多症患者的症状和系统性缺铁。”

Protagonist最近公布了真性红细胞增多症患者的2期初步结果，显示出强大的临床应答和个体患者中血细胞比容水平有临床意义的剂量相关控制。

关于真性红细胞增多症

真性红细胞增多症是一种骨髓增生性肿瘤，其主要特征是红细胞生成增多。完善的治疗指南侧重于将血细胞比容维持在45%以下，以降低血栓的风险。不幸的是，目前的治疗方案无法使众多患者的血细胞比容维持在45%的目标值以下。此外，目前的治疗选择对一些患者来说是无法忍受的，与严重的副作用有关，例如与静脉切开术有关的缺铁恶化。据估计，美国有10万真性红细胞增多症患者，欧盟主要国家约有10万真性红细胞增多症患者。根据既往血栓事件和年龄，将患者分为低风险或高风险。对于低风险和高风险真性红细胞增多症患者群体而言，一种能够提供持续控制血细胞比容且波动不超过45%的治疗方案是护理的重要组成部分。

外文：Hepcidin Mimetic PTG-300 Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for the Treatment of Polycythemia Vera