7月15日，亚盛医药宣布美国FDA已授予其Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症(Waldenström Macroglobulinemia，WM)。这是APG-2575获得的首个孤儿药资格认定，是亚盛医药从FDA获得的第二个孤儿药资格认定。之前亚盛医药开发的第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351于今年5月获得首个FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病。

WM是一种淋巴细胞肿瘤，以淋巴浆细胞浸润骨髓、同时伴血清单克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高为特点。WM是一种罕见病，在美国约占非霍奇金淋巴瘤患者不到2%[1]。

目前指南推荐的WM的治疗方案客观缓解率(ORR) 可达到80%，但是很好部分缓解（VGPR）以上的较深缓解率很低（20%左右或更低），较多患者最终会复发或进展。同时，WM的中位发病年龄在70岁左右，患者身体状态常常不能够耐受强烈治疗。因此WM治疗效果的提高是临床迫切需要解决的问题。

参考文献 [1] Datamonitor, Market Spotlight: WM published on April 17, 2020.