Inflazome是一家开发多种药物来阻止有害炎症的领先炎症生物技术公司。该公司今天宣布FDA已授予其Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征（Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome ，CAPS)孤儿药资格认定。

孤儿药资格认定是授予用于治疗罕见疾病（如CAPS）药物一个重要的监管里程碑。CAPS是一种由NLRP3突变引起的自身炎症性罕见疾病。NLRP3炎性小体的激活与许多由慢性有害炎症引起的疾病有关。Inflazome正在寻找一种研究药物来解决这种炎症，这种药物Inzomelid是一种可以口服的强效、选择性的NLRP3炎性小体抑制剂。

在2020年3月，Inflazome公布了Inzomelid治疗CAPS的积极结果，同时完成了一项更广泛的I期研究，该研究证明在健康受试者中具有良好的安全性、耐受性和药代动力学。今年计划进行一项后续的2期试验，以开发CAPS患者的服用剂量。

Inflazome首席医疗官Thomas Jung博士评论说：“获得FDA孤儿药资格认定是对我们研究性药物Inzomelid，以及对我们自成立以来在NLRP3炎性小体方面所做的开创性工作的肯定。NLRP3的激活与多种疾病疾病有关，CAPS只是其中之一。这个消息对目前治疗选择有限的CAPS患者群体来说是一个积极的发展。我们期待进一步开发Inzomelid，并在今年晚些时候启动CAPS的2期研究。”

关于NLPR3炎性小体

激活的NLRP3在体内充当“危险传感器”，释放促炎性细胞因子IL-1β，IL-18并诱导不受控制的溶细胞凋亡。这些过程会导致慢性炎症，因此，NLRP3与许多疾病有关。

关于Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)

Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)又称Cryopyrin相关自身炎症综合征，是与NLRP3基因缺陷相关的三种疾病。CAPS包括新生儿多系统炎性疾病(NOMID)、Muckle-Wells综合征(MWS)和家族性冷自炎性综合征(FCAS)。这些疾病的区别在于它们的严重程度和涉及的器官。

外文：FDA grants Orphan Drug Designation for Inflazome’s Inzomelid for the treatment of Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes (CAPS)