近日，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了Tecartus（brexucabtagene autoleucel），这是一种基于细胞的基因疗法，用于治疗被诊断为套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma，MCL）的成人患者，这些患者对其他疗法无反应或治疗后复发。Tecartus是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，是FDA批准的首个治疗MCL的基于细胞的基因疗法。

“这是在发现难治且使人衰弱性疾病新疗法方面取得的巨大进展。这一批准是用患者自身免疫系统帮助对抗癌症的定制治疗的又一个例子，同时也是利用这一有前途医学新领域上的科学进步，” FDA生物制剂评估和研究中心主任，医学博士Peter Marks说，“我们看到了基因治疗领域的持续进步，并将继续致力于支持这一有前途的医学新领域的创新。”

套细胞淋巴瘤是一种罕见的恶性B细胞非霍奇金淋巴瘤，通常发病于中老年人。在套细胞淋巴瘤患者体内，B细胞（一种帮助身体对抗感染的白细胞）转变为癌细胞，开始在淋巴结上形成肿瘤，并迅速扩散到身体的其他部位。

每一剂Tecartus都是使用患者自身免疫系统来对抗淋巴瘤的定制治疗。收集患者的T细胞（一种白细胞），并对其进行基因修饰，使其包含有助于靶向和杀死淋巴瘤细胞的新基因。然后将这些修饰的T细胞重新注入患者体内。

Tecartus的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实，该试验对60名难治性或复发性套细胞淋巴瘤成人进行了至少6个月的随访，随访时间为首次客观疾病反应后。接受Tecartus治疗后的完全缓解率为62%，客观缓解率为87%。

该标签带有针对细胞因子释放综合征（CRS）以及神经系统毒性的的带框警告，CRS是对引起高烧和流感样症状的CAR-T细胞活化和增殖的系统性反应。细胞因子释放综合征和神经系统毒性都可能致命或危及生命。Tecartus最常见的副作用包括严重感染，低血细胞计数和免疫系统减弱。治疗的副作用通常在治疗后一到两周内出现，但某些副作用可能会在以后发生。

由于存在细胞因子释放综合征和神经毒性的风险，正在批准Tecartus进行风险评估和缓解策略（REMS），其中包括确保安全使用的要素（ETASU）。Tecartus的风险缓解措施与当前的REMS计划针对另一种CAR-T疗法Yescarta的缓解措施相同。

为了进一步评估Tecartus的长期安全性，FDA还要求制造商对接受Tecartus治疗的患者进行上市后观察研究。

Tecartus在加速审批途径下获得批准，并被授予“优先审评”和“突破性疗法”资格认定。Tecartus还获得了孤儿药资格认定，这一资格认定为帮助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。使用跨机构方法对Tecartus申请进行了审查。临床审查由FDA肿瘤高级研究中心协调，而CBER进行了所有其他方面的审查并做出了最终产品批准的决定。美国食品和药品监督管理局仍然致力于支持安全有效的治疗方案，这些方案有可能提供挽救生命的结果。

外文：FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy For Adult Patients with Relapsed or Refractory MCL