Seelos Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发中枢神经系统疾病和罕见疾病的治疗方法，该公司前不久宣布，欧洲药物管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）给予其SLS-005治疗黏多糖贮积症3型（Sanfilippo syndrome）肯定意见。

COMP的积极意见将被发送至欧盟委员会，预计欧盟委员会将在30天内批准孤儿资格认定。根据欧盟（EU）的孤儿药资格认定，Seelos将从协议援助、降低监管费用和市场排他性等多项激励措施中获益。欧洲孤儿药资格认定指南针对的是影响欧盟每10000人中不超过5人的疾病。

FDA今年4月，SLS-005被授予治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定。SLS-005先前被FDA和EMA授予治疗脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和眼咽肌营养不良（OPMD）的孤儿药资格认定。SLS-005还被FDA授予OPMD快速通道资格。

外文：Seelos Therapeutics Receives Positive EMA Opinion on Orphan Drug Designation for SLS-005 (Trehalose) in Sanfilippo Syndrome