Regulus治疗公司是一家专注于发现和开发microRNAs创新药物的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGLS4326治疗常染色体显性多囊肾病（Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease，ADPK）患者的孤儿药资格认定。

“我们很高兴RGLS4326获得FDA授予孤儿药资格认定，”Regulus的CEO Jay Hagan说，“这对我们的APDKD计划和我们努力解决该疾病未满足医疗需求来说都是一个重要的里程碑。”

FDA的孤儿药产品办公室将孤儿药资格认定授予给那些治疗在美国影响少于20万人罕见疾病的药物。这一资格认定为药物开发商提供了一定的潜在利益，包括FDA批准后的七年市场独占权，处方药用户费用减免和合格临床试验税收抵免。

关于常染色体显性多囊肾病

由PKD1或PKD2基因突变引起的ADPKD是人类最常见的单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要病因。该病的特点是在肾脏中形成多个充满液体的囊肿，也会在肝脏和其他器官形成较少囊肿。肾囊肿细胞过度增殖是该病一个主要的病理特征，最终导致约50%的ADPKD患者在60岁左右出现终末期肾病。

外文：Regulus Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation of RGLS4326 for the Treatment of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)