8月11日，Neurogene公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将孤儿药资格授予其携带人类CLN7转基因的腺病毒载体基因疗法，用于治疗神经元蜡样质脂褐质沉积症7型（CLN7）。上月，该公司治疗CLN5的基因疗法获得了FDA授予的孤儿药资格。

神经元蜡样质脂褐质沉积病（NCL）是一组进行性加重的神经系统退行性疾病，通常为常染色体隐性遗传，按照发病年龄、病理特点、致病基因等分为10余个亚型，包括CLN7病，该病是由CLN7基因缺陷引起的快速进展性疾病，可导致正常CLN7蛋白功能的破坏，大脑神经元将出现进行性损失，从而导致患者认知和运动功能出现毁灭性下降。患者通常在幼儿期出现神经系统症状，如癫痫发作、智力和运动能力进行性退化和视力丧失。基因检测可辅助确诊本病，目前尚无获批疗法用于控制疾病进展。

Neurogene公司创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士说：“CLN7的孤儿药资格是我们NCL管线获得的第二项孤儿药资格，我们致力于治疗这种破坏性神经退行性疾病的患者。同CLN5一样，CLN7治疗领域仍存在显著未满足的临床需求，亦无FDA批准的治疗方案。我们将与相关机构合作，以期早日将有效的基因疗法推向临床。”