2020年8月17日，Mustang Bio宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其慢病毒基因疗法MB-107罕见儿科疾病认定，用于治疗新诊断为X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID）的婴儿。FDA此前于2019年8月授予MB-107再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于新诊断XSCID婴儿的治疗。此外，欧洲药品管理局于今年4月授予MB-107高级治疗药物（ATMP）资格。

因为XSCID患儿从出生时起就需要生活在无菌的“泡泡”环境中，因此这种疾病也被称为“泡泡男孩病（bubble boy disease）”。该病是由于X染色体上的IL2RG基因出现突变而导致的罕见遗传病，患者产生的淋巴细胞非常少，导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。

除了提供无菌环境，降低感染发生的机会外，XSCID的治疗常采用接受组织配型完全一致者的骨髓移植。MB-107是一种创新的基因疗法，可在体外通过慢病毒载体，将健康的IL2RG基因导入自患者体内获得的造血干细胞中，然后将这些经过基因工程改造的造血干细胞输注回患者体内。在接受造血干细胞疗法之前，患者会接受一轮低剂量的白消安（buslfan），帮助改造后的造血干细胞在骨髓中生长和繁衍。治疗后，患者免疫系统中包含B淋巴细胞在内的相关细胞水平均可得到恢复。

目前，该疗法正在美国圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）、加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院（UCSF Benioff Children's Hospital）和西雅图儿童医院（Seattle Children's Hospital）进行一项针对两岁以下新诊断XSCID婴儿的1/2期临床试验。今年5月，Mustang Bio公司向FDA提交新药临床试验申请（IND），以启动MB-107治疗两个月至两岁XSCID初诊婴儿的多中心2期临床试验。该试验预计入组10例患者，连同当前多中心试验入组的15例患者，共计25例患者的研究数据将与25例接受造血干细胞移植（HSCT）的前期患者进行比较。主要疗效终点为无事件生存率。预计该试验将于2020年第四季度启动，计划在2022年下半年获取顶线数据。

另一项针对XSCID的1/2期临床试验正在美国国立卫生研究院（NIH）进行，面向既往接受过HSCT的两岁以上患者。Mustang Bio公司计划于今年第四季度向FDA提交一项IND申请，以期在前述人群中启动一项多中心2期临床研究，试验中评估的产品将命名为MB-207。

Mustang Bio总裁兼首席执行官Manuel Litchman博士说：“我们非常高兴FDA授予MB-107治疗新诊断XSCID婴儿的罕见儿科疾病认定，XSCID是一种危及生命的罕见遗传性疾病，当前的治疗选择有限。我们期待着尽快启动关键临床研究，并继续与FDA有效合作，以便早日将MB-107带给疾病患儿。”