Dynacure是一家致力于改善罕见病患者生活的临床阶段药物开发公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DYN101（一种用于调节动态蛋白2（DNM2）表达的研究性反义药物）治疗肌管性疾病和中央核肌病（Myotubular and Centronuclear Myopathies，CNM）儿科罕见病资格认定。

根据FDA儿科罕见病计划，“儿科罕见病”被定义为在美国影响不到20万人且主要发病人群为18岁以下的严重或危及生命的疾病。FDA可向获得“儿科罕见病”产品开发商授予优先审评券。根据FDA对DYN101治疗CNM的批准，Dynacure将有资格获得一张优先审评券，该优先审评券可被兑换用于获得针对其他候选产品的后续上市申请的优先审评，或可被出售或转让。

Dynacure的首席开发官Leen Thielemans博士说：“DYN101获得治疗CNM儿科罕见病资格认定，表明FDA已经认识到肌管性疾病和中央核肌病是一种严重危及生命的疾病，该病从出生起就会影响骨骼肌，并随时间推移变的越来越严重。”

“我们的临床发展策略是通过DYN101调节DNM2，为广大CNM患者提供益处，包括受这种进行性疾病影响的儿童，”Dynacure的首席医疗官Chris Freitag博士说，“我们对获得这一新的资格认定感到非常兴奋，我们希望在2021年底在美国和欧盟开展一项儿科研究。”

关于肌管性疾病和中央核肌病

肌管性疾病和中央核肌病（CNM）是一种严重、罕见、危及生命的疾病，从出生开始就影响骨骼肌。CNMs的名字来源于肌纤维核的中心位置，这是从肌肉活检中观察到的异常发现。这种疾病是由包括MTM1、DNM2和BIN1在内的多个基因突变引起的，Dynacure科学家发现了DNM2的增加与疾病直接原因之间的联系。

CNM有许多遗传形式，包括X连锁隐性遗传（XLCNM/肌管肌病）、常染色体显性遗传（ADCNM）和常染色体隐性遗传（ARCNM），这些都预后不佳。在欧盟、美国、日本和澳大利亚，中央核肌病患者达4000至5000人。

关于DYN101

DYN101是一种研究性反义寡核苷酸，使用Ionis的专利反义技术，旨在调节动态蛋白2（DNM2）的表达，用于治疗肌管性疾病和中央核肌病（CNM）。临床前研究表明，DYN101具有潜在的CNM疾病修饰潜力，在治疗XLCNM和ADCNM的动物模型中具有显著的临床前疗效。观察到对该病的预防和逆转全身力量和小鼠存活率方面具有明显的剂量依赖性改善。

DYN101的开发计划设计得非常广泛，是目前已知的唯一针对大多数CNM人群、XLCNM和ADCNM进行研究的项目。DYN101已被FDA和EMA授予孤儿药资格认定。

外文：Dynacure Receives Rare Pediatric Disease Designation from U.S. Food and Drug Administration for DYN101 for Myotubular and Centronuclear Myopathies (CNM)