8月14日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研基因疗法4D-310快速通道资格，用于治疗法布里病（Fabry disease）患者。

法布里病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由X染色体长臂中段编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）基因（GLA）突变致α-半乳糖苷酶A结构和功能异常，导致代谢底物三已糖神经酰胺（GL-3）及相关鞘糖脂在多个器官内（如心、肾、肺等）大量堆积而引发多系统受累。法布里病的确切发病率尚不清楚，有研究指出，在男性新生儿中，本病发病率约为1/40,000～1/110,000。

4D-310采用经过优化的腺相关病毒（AAV）载体递送GLA基因的功能性拷贝，从而在靶组织中产生α-半乳糖苷酶A。

4DMT公司联合创始人、董事长兼首席执行官David Kirn博士说：“我们很高兴FDA授予4D-310快速通道资格。4D-310旨在直接在病变靶组织（心脏、肾脏等）中驱动高水平的α-半乳糖苷酶A表达，有望使众多法布里病患者受益。”