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临床急需罕见病新药「阿加糖酶α」在中国获批,治疗法布雷病
发布时间:2020/08/28

8月28日,百深生物科技在中国提交的阿加糖酶α注射用浓溶液上市申请获得国家药监局批准上市,该药属于《第二批临床急需境外用药》,适应症为法布雷病。


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阿加糖酶α(商品名:Replagal )是夏尔(武田)开发的一款酶替代疗法,于2001年3月获得欧盟批准,2018年销售额为4.9亿美元。

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法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。

2019年12月,赛诺菲的注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)已经在中国获批,是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物。