Neurogene是一家致力于为罕见神经疾病患者和家庭带来改变生活基因药物的公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予其带有编码人类CLN7基因的工程转基因的腺相关病毒载体治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定，Batten 病是一种罕见病，通常称为神经元性蜡样脂褐素症（neuronal ceroid lipofuscinoses，NCLs），在美国，大约每10万名儿童中就有2-4人患这种病。今年7月，该公司宣布其用于治疗CLN5型Batten病的基因疗法获得FDA的孤儿药资格认定。

Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士说：“此次获得的CLN7孤儿药资格认定，是我们Batten病管道获得的第二个资格认定，表明我们致力于治疗这种毁灭性神经退行性疾病的患者的承诺。CLN7和CLN5一样，存在重大未满足需求，也没有FDA批准的治疗方案，我们正与所有利益相关者合作，以推动临床上有效的基因疗法。”

FDA将孤儿药资格认定授予给那些用于安全有效治疗、诊断或预防美国20万人以下罕见疾病药物和生物制剂。孤儿药资格认定为药物开发人员提供了好处，旨在支持为未满足医疗需求的小型患者群体开发药物和生物制剂。这些好处包括药物开发过程中的协助、临床费用的税收抵免、某些FDA费用的免除以及7年的市场独占权。

关于CLN7

Batten病，又称神经元类蜡样脂褐素症（NCLs），是一组罕见的致命性神经退行性疾病，由一系列基因中的某个基因的致病性改变引起，导致异常储存物质在多个器官系统（包括大脑、眼睛、皮肤和其他组织）中积累。最显著的影响发生在大脑，在那里神经元进行性和不可避免的损伤会导致Batten病患者认知和运动功能的毁灭性退化。CLN7亚型是由CLN7基因缺陷引起的一种罕见的快速进展性疾病，它导致CLN7蛋白正常功能被破坏。CLN7患者通常在儿童早期出现神经系统症状和体征，如癫痫发作、智力和运动能力的逐步恶化、视力下降，以及在儿童期或青少年期的死亡。这种疾病的诊断是通过基因检测确认的。目前，还没有批准的疾病修饰疗法。

外文：FDA grants Orphan Drug Designation to Neurogene’s adeno-associated virus vector with engineered transgene encoding the human CLN7 gene