INOVIO前不久宣布美国食品和药品管理局（FDA）授予IN-3107孤儿药资格认定。这是一种DNA药物，正在治疗复发性呼吸道乳头瘤病（recurrent respiratory papillomatosis，RRP）的1/2期试验中进行评估。

RRP是一种由六型和十一型人乳头瘤病毒（HPV Type 6、Tpye11）感染引起的罕见疾病。RRP能够引起非癌性肿瘤生长，从而引起致命性的气道梗阻，并且在极少数情况下还会发展成肿瘤。目前，该疾病无法治愈，最常见的疗法是手术移除肿瘤生长从而短暂性的恢复气道。而这种肿瘤总是会复发，因此也需要重复手术，通常一年会进行多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。

孤儿药资格认定旨在促进研发罕见病药物。FDA将孤儿药资格认定授予给那些用于预防、诊断和治疗罕见病的药物。在美国，孤儿病被定义为在美国每年患病人数少于200,000人的疾病或病症。FDA授予的孤儿药资格认定使IO-3107有资格获得多种开发激励，包括减免临床试验开支税费、免除新药申请费、FDA授予的研究补助金，最重要的是，在RRP疗法获批后将获得美国市场的7年独占权。

INOVIO呼吸道疾病部高级副总裁Ami Shah Brown表示：“INO-3107获得了FDA授予的孤儿药资格认定是INOVIO公司研发治疗罕见病DNA药物的重要里程碑，也明确强调了解决这种衰弱性疾病未满足医学需求的重要性。”

非盲、多中心1/2期INO-3107试验目前在美国公开招募63名患者，将评估INO-3107对HPV 6和/或HPV 11引起的RRP受试患者的疗效、安全性、耐受度和免疫原性。这些受试者此前都需要每年至少接受两次手术干预来移除相关的乳头瘤。在这项实验中，成人受试者将需要首先进行手术移除乳头瘤，然后接受四剂量的INO-3107，每3周一次。主要疗效终点使在第一剂量INO-3107治疗后，两次手术时间间隔与研究治疗前的频率增加一倍或更多。

去年，INOVIO在科学期刊《疫苗》（MDPI）上发表了INO-3106探索性临床试验数据（INO-3106是治疗HPV-6引起的RRP的候选DNA药物）。研究结果表明，INO-3106产生免疫原性并参与并扩大了HPV-6的特异性细胞反应，包括细胞毒性的T细胞。该论文表示，INOVIO的免疫疗法使两名患者能够将手术需求推迟到一个稳健的程度。这两名患者先前多年来都需要每年接受大约两次的手术来控制疾病，其中一位患者延迟了一年半的手术需求（584天无需手术），另一位患者无手术需求时间延迟到了两年半（超过915天无需手术）。

关于RRP

复发性呼吸道乳头瘤病（RRP）是一种罕见疾病（在美国估计有15,000例活跃病例），主要特征是由人乳头瘤病毒引起的呼吸道肿瘤生长。尽管是良性肿瘤，但是乳头状瘤能够诱发严重的、甚至危及生命的气道梗阻及呼吸系统并发症。该疾病一个明显的特征是在手术移除后乳头瘤会复发。如果不进行治疗且RRP恶化发展到肺部，就可能会使患者患有复发性肺炎、慢性肺病（支气管炎），并且最终可能发展为进行性肺衰竭。在极少数情况下，乳头瘤会癌变（恶性病变）成为鳞状细胞癌。RRP其他的症状包括声音嘶哑、睡眠及吞咽困难和慢性咳嗽。儿童RRP患者的症状通常比成人患者更为严重。患儿通常在4岁左右确诊为该疾病，而成人患者最常在三四十岁时罹患该疾病。

外文：INOVIO Receives Orphan Drug Designation From U.S. FDA for DNA Medicine INO-3107 To Treat Rare Disease Recurrent Respiratory Papillomatosis (RRP)