9月8日，Ascendis Pharma A/S宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交TransCon hGH（lonapegsomatropin）的上市许可申请（MAA），TransCon hGH是一种试验性长效生长激素（GH）前体药物，每周一次给药，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿科患者。

GHD是指生长激素缺乏或生长激素生物效应不足所致的躯体生长障碍，也称为生长激素缺乏性矮小症。GHD大多散发，发病率约为1/4000～1/5000，按病因可分为特发性、获得性和遗传性。临床主要表现为生长迟缓、性腺发育障碍、骨发育延迟及骨代谢异常等。患者智力发育一般正常，但可能因身材矮小导致自卑感、抑郁等精神问题。

TransCon hGH旨在通过每周一次注射的方式，达到与每日一次注射的生长激素产品相同的生长激素释放效果。此次上市申请提交的资料包括TransCon hGH临床开发项目中，在超过400例GHD受试者中评估该疗法安全性和疗效的8项临床试验数据。TransCon hGH是一种在研疗法，尚未在任何国家获批使用。目前尚无获EMA批准的长效生长激素疗法用于治疗儿童GHD。在美国和欧洲，TransCon hGH已获治疗GHD的孤儿药资格。9月4日，该疗法的生物制品许可申请（BLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，预计在2021年6月25日前获得回复。