美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Enspryng（satralizumab-mwge）用于治疗患有视神经脊髓炎谱系障碍（neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）的且带有特定抗体（抗水通道蛋白-4或抗AQP4抗体阳性）的成人。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓。Enspryng是第三种被批准治疗这种疾病的方法。

“直到去年为止，对于这种罕见的、使人衰弱的、有时甚至致命的疾病，没有一种FDA批准的治疗方法，但现在有了三种。” FDA药物评价与研究中心神经科学办公室主任、医学博士Billy Dunn介绍道，“对Enspryng的批准凸显了FDA开发对NMOSD和其他神经疾病安全有效疗法的承诺。”

在NMOSD患者中，人体免疫系统错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，主要是那些位于视神经和脊髓的细胞和蛋白质。因此NMOSD患者通常也患有视神经炎，这会导致眼睛疼痛和视力下降。NMOSD患者中约50%会因NMOSD攻击而导致永久性视力损害和瘫痪。虽然发病率估计值各不相同，但NMOSD大约影响了4000到8000名美国人。

NMOSD与一种叫水通道蛋白-4（AQP4）的蛋白质结合抗体有关。抗AQP4抗体的结合似乎激活了免疫系统的其他成分，导致了炎症和中枢神经系统损伤。

Enspryng治疗NMOSD的有效性和安全性在两个96周的临床研究中被证实。第一个研究中共招募了95名成年患者，其中64人携带有抗AQP4抗体（抗AQP4抗体阳性）。在这项研究中，与安慰剂（无效治疗）组相比，抗AQP4阳性的患者使用Enspryng治疗可以减少74%的NMOSD复发率。

第二个研究中共招募了76名成年患者，其中52人携带有抗AQP4抗体。在这项研究中，与安慰剂组相比，抗AQP4阳性的患者使用Enspryng治疗可以减少78%的NMOSD复发率。但这两项研究中，没有证据证实Enspryng对抗AQP4抗体阴性的患者有益。

Enspryng的处方信息中包含了感染风险增加的警告，包括严重和潜在的致命性感染，如乙型肝炎和肺结核。其他的警示信息和预防措施包括肝酶升高、中性粒细胞减少和过敏反应。最常见的副作用是普通感冒（鼻咽炎）、头痛、上呼吸道感染、胃壁炎症、皮疹、关节痛、四肢疼痛、疲劳和恶心。治疗期间不建议接种减毒活疫苗或活疫苗，如有必要应在Enspryng治疗开始前至少四周进行接种。

Enspryng已获得快速通道资格认定，该资格认定加速用于治疗严重疾病的药物的开发和审查，并证明了其解决未满足医疗需求的潜力。Enspryng也获得了孤儿药资格认定，这项资格认定为帮助和鼓励罕见疾病药物开发提供了激励。

FDA批准的是Genentech公司的Enspryng。

外文：FDA Approves Treatment for Rare Disease Affecting Optic Nerves, Spinal Cord