Scholar Rock是一家专注于治疗由蛋白质生长因子起基础作用的严重疾病的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）儿科罕见病资格认定。SMA是一种进行性、罕见的遗传性疾病，导致运动功能受损。Scholar Rock将于2020年第四季度公布SRK-015在2型和3型SMA患者中进行的2期临床试验TOPAZ的6个月中期疗效和安全性数据。12个月治疗期的数据预计在2021年上半年公布。

“这次获得的儿科罕见病资格认定与先前获得的孤儿药资格认定一起，凸显了FDA对SMA患者未满足医疗需求的认可。我们将继续致力于首个潜在的肌肉导向疗法SRK-015，以解决尽管存在SMN上调因子但仍持续存在的运动功能缺陷，”Scholar Rock首席医学官Yung Chyung医学博士说，“我们对2期试验TOPAZ的进展感到鼓舞，并期待下个季度的中期报告，该报告将对SRK-015在SMA患者中的潜力提供重要的依据。”

FDA将儿科罕见病资格认定授予给那些主要影响18岁以下儿童且患病人数少于20万人以下的严重和危及生命的疾病。如果用于治疗SMA的SRK-015生物制品许可申请（BLA）获得FDA批准，Scholar Rock将有资格获得优先审评凭证，该凭证可用于兑换，以获得任何后续上市申请的优先审评，或被出售或转让。

关于SRK-015

SRK-015是肌生成抑制素激活的选择性抑制剂，是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的研究性候选产品。肌生成抑制素（Myostatin）是生长因子TGFβ超家族的一员，主要由骨骼肌细胞表达，该病基因的缺失与多种动物肌肉质量和力量增加有关。学者Rock认为，SRK-015抑制肌生成抑制素的激活可能促进肌肉力量临床意义上的增加。2型和3型SMA患者的2期临床试验正在进行中。美国食品和药物管理局（FDA）授予SRK-015治疗SMA的孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病（RPD）资格认定，欧盟委员会（EC）授予SRK-015孤儿药资格认定。SRK-015的有效性和安全性尚未确定，且SRK-015尚未获得FDA或任何其他监管机构的任何使用批准。

外文：iaoaiScholar Rock Announces that SRK-015 has Received Rare Pediatric Disease Designation from U.S. FDA for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy