CytRx公司是一家主要从事肿瘤和神经退行性疾病研究的生物药物研发公司，该公司前不久公布其合股公司Orphayzme已完成向FDA滚动申报Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick Disease Type-C，NPC）的新药申请（NDA）。

除孤儿药和儿科罕见病资格认定外，Arimoclomol还获得了NPC的快速通道和突破性疗法资格认定。FDA必须在60天内决定是否接受该申请。

明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所儿童中心的发言人说：“Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病，特别是在亚组4岁以上以及同时服用miglustat的患者中，随机对照临床试验数据支持该药在稳定神经系统病变中的积极作用。数据明确提供了靶标参与的证据，特别是热休克蛋白水平的升高，以及过量脂质储存的生物标志物令人鼓舞的改变。这些数据支持升高后的热休克蛋白70表达在C型尼曼匹克病中的作用，并且也可应用于其他溶酶体疾病的研究。”

美国尼曼匹克疾病基金会（NNPDF）的发言人说：“由于没有FDA批准的针对这种恶性疾病的疗法，NPC患者群体对改善疾病疗法的需求迫在眉睫。我们谨代表NNPDF和尼曼匹克患者们向Orphazyme致以衷心的感谢，他们为改善NPC患者的生活做出了不懈努力。祝贺他们治疗 NPC的Arimoclomol向FDA成功提交NDA。”

Orphazyme再次重申，他们将在今年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交Arimoclomol的上市许可申请（MAA）。

Orphazyme的发言人表示：“Arimoclomol滚动提交的迅速完成是我们向可能获批一种治疗NPC的新疗法又迈进了一步。该药可解决NPC患者的极大的未满足需求。我们配合FDA一起审评这个新药申请。如果获批，它将是美国唯一获得FDA批准的NPC药物。这一令人振奋的迈进给我们增添了动力。因为我们已经在美国和其他主要市场为它的获批所做的商业准备取得了进展。此外，我们也在积极推动该药在其他未满足医疗需求的适应症（包括肌萎缩性侧索硬化症（ALS），散发性包涵体肌炎（sIBM）和戈谢病）中的临床试验。

“我们非常高兴Orphazyme现在已经完成了Arimoclomol的NDA，期待它能在美国成功上市。” CytRx董事长兼首席执行官Steven A. Kriegsman说。

Orphazyme将在Arimoclomol首个非ALS适应症在美国、欧洲和日本获批后分别付给CytRx 600万、400万美元和200万美元的里程碑付款外加特许权使用费。

关于尼曼匹克病

C型尼曼匹克病（NPC）是一种罕见的遗传和进行性疾病，会损害人体在细胞内转移胆固醇和其他脂肪物质（脂质）的能力。导致脂质在人体组织（包括脑组织）内蓄积，对受影响的2个区域造成损害。从出生后头几个月到未确诊的成年，NPC致命症状发作各不相同。该疾病影响神经，精神功能以及各种体内器官。NPC的全身症状在婴儿期或儿童期更为普遍，成年后症状进展速度一般较儿童期慢得多。NPC通常是致命的，大多数患者会在20岁之前死亡。Arimoclomol在欧盟和美国均获得治疗NPC孤儿药资格认定。据保守估计，美国和欧盟NPC患者总数约为1,000至2,000。在美国至今没有获批的NPC疗法，欧洲只有一种获批产品Miglustat。

外文：CytRx Corporation Highlights Orphazyme’s Completion of Rolling Submission of its New Drug Application with the U.S. FDA for Arimoclomol in Niemann-Pick Disease Type-C