前不久，美国食品和药物管理局（FDA）批准Nucala（mepolizumab）用于12岁及以上，患病时间大于6个月，无可识别非血液病继发原因的嗜酸性粒细胞增多综合征（hypereosinophilic syndrome，HES）成人和儿童患者。Nucala的这一最新获批适应症是近14年来首个批准用于HES患者的疗法。

 “此次的批准标志着十多年来首个经FDA批准治疗HES患者的新方法。” FDA药物评估与研究中心非恶性血液学部主任Ann Farrell博士说，“FDA致力于帮助开发安全有效的治疗方案，治疗这类罕见的、使人衰弱的血液疾病和其他罕见疾病。”

HES是一组罕见异质性疾病，伴有持续性嗜酸性粒细胞增多（高于抗病白细胞正常水平），且会导致器官损伤。症状包括皮疹、瘙痒、哮喘、呼吸困难、腹痛、呕吐、腹泻、关节炎、肌肉炎症、充血性心力衰竭、深静脉血栓（静脉血栓）和贫血。

Nucala在一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验中对108例HES患者进行了评估。在这项研究中，患者被随机分为两组，每四周注射一次Nucala或安慰剂。这项试验比较了在32周的治疗期间出现HES发作的受试者的比例。HES发作被定义为至少两次HES临床症状和体征恶化或嗜酸性粒细胞（抗病白细胞）增多。试验比较了在32周的治疗期间至少有一次发作的患者比例，以及第一次发作的时间。与安慰剂组（56%）相比，Nucala治疗组（28%）出现HES发作的患者较少，相对减少了50%。此外，与安慰剂相比，Nucala治疗的患者第一次HES发作的时间平均要晚一些。

Nucala在HES患者中最常见的副作用包括：上呼吸道感染和四肢疼痛（如手、腿和脚）。

对mepolizumab或其任何成分有过敏患者不应使用Nucala。

带状疱疹感染会发生在接受Nucala治疗史的的患者中。如果医学上合适，卫生保健提供者应该考虑接种疫苗。

对于HES的治疗，Nucala获得了孤儿药物资格认定，该资格认定为帮助和鼓励罕见疾病的药物开发提供了激励措施。此外，该申请还授予了快速通道资格和优先审评资格。

Nucala还被FDA批准用于6岁及以上患严重嗜酸性细胞性哮喘患者和嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（一种罕见的导致血管炎症的自身免疫性疾病）的成人患者。

 外文：FDA Approves First Drug to Treat Group of Rare Blood Disorders in Nearly 14 Years