Recordati 罕见病公司前不久宣布美国食品药品管理局（FDA）批准了CYSTADROPS® （半胱胺眼溶液）0.37%。CYSTADROPS是一种新型的粘性滴眼液，能够清除胱胺酸症（cystinosis）患者的角膜胱胺酸晶体沉积。CYSTADROPS显示出能够显著减少眼角膜中胱胺酸晶体沉积，成为首个，也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼液，使用剂量为每日四次。胱胺酸症是一种从出生便起病的罕见遗传疾病，并导致胱胺酸晶体在全身堆积，这种晶体会导致大范围组织和器官损伤并会引起眼部损伤。

胱胺酸症研究网络主席Clinton Moore表示：“胱胺酸症是一种复杂的疾病，早期发现和及时疗法能够显著减缓症状进展和发展。近几十年对胱胺酸症疗法的改善增加了患者的生存期。尽管取得了不少好的进展，但是该疾病在眼部的症状仍然对患者来说是一个挑战。胱胺酸症患者对光敏感，并且会有眼部不适及眼部疼痛。他们经常需要佩戴墨镜，即使在室内也是如此。而且还要面临日常活动中的挑战，例如上学和工作。”

 FDA批准CYSTADROPS基于其两项临床试验数据。在这两项临床试验中，患者接受CYSTADROPS的平均给药频率为每日四次。一项三期非盲随机对照双组多中心试验中，对CYSTADROPS组的15名患者进行体外共焦显微（IVCM）评估，结果显示角膜胱胺酸晶状体密度降低。在CYSTADROPS组中，体外共焦显微（IVCM）总数显示从基底线到90天内，所有角膜层降低了百分之四十。

 八名胱胺酸症患者参与了一项1/2a非盲、适应剂量反应临床试验，试验显示 ，在为期5年的研究期内，CYSTADROPS疗法降低了百分之三十的IVCM总数。

公司CEO Andrea Recordati先生表示：“胱胺酸症患者及其护理人员不得不每天管理多种药物。为了减少每日的用药负荷，Recordati公司致力于开发一种新型粘性眼滴液用于治疗角膜胱胺酸晶体。我们很高兴能够将Cystadrops® 带给美国患者，这是首个被FDA批准的半胱胺眼滴液，用于减少患者角膜晶体，使用剂量为每日四次。”

两项临床试验评估了CYSTADROPS的安全性，观察到最常见的副反应是眼部疼痛（刺痛）、视力模糊、眼刺激（烧灼感）、红眼、滴眼液过程中的不适感（粘眼睛或粘眼皮）、眼部发痒、流眼水、睫毛或眼周出现药物沉积。

CYSTADROPS（半胱胺滴眼液）0.37%是什么？

CYSTADROPS是一种粘性或粘稠性消耗胱胺酸的眼液，用于治疗胱胺酸症患者和患儿的角膜胱胺酸沉积。胱胺酸症是一种复杂的罕见病，需要患者和护理人员每日管理多种不同的药物。

CYSTADROPS是首个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼液，服用剂量为清醒时一日四次。开封后可在室温下贮存7日。

关于胱胺酸症

胱胺酸症是一种罕见的遗传性疾病，影响多个器官和系统，最常起病于婴儿期。胱胺酸症需要患者和护理人员每天管理多种不同的药物。据估计，在美国大约有600人患有胱胺酸症。胱胺酸症是由胱胺酸蛋白基因（CTNS）突变引起的，这种突变会破坏细胞中氨基酸胱胺酸出溶酶体的运输。这反过来又会导致胱胺酸晶体在细胞中的形成和积累，对全身器官造成损害，尤其是眼部损伤。

角膜，或者说是眼睛的前层，是眼睛中受影响最严重的部分。首个也是最常见的眼部症状是畏光症，对光线的敏感，导致不适。人们认为，畏光症主要是由于角膜胱氨酸晶体的存在导致进入眼睛的光线散射。随着病情的发展，眼部症状的数量和强度增加，日常活动变得越来越困难，可能出现严重的并发症，包括视力受损和潜在的角膜移植需求。

外文：U.S. FDA Approves CYSTADROPS® (Cysteamine Ophthalmic Solution) 0.37%, A New Practical Treatment Option for the Ocular Manifestations of Cystinosis