· Xywav是FDA批准的首个用于发作性睡病十五年以上患者猝倒以及日间过度嗜睡的治疗方法；

· Xywav与羟丁酸钠（美国睡眠医学学会指南制定的针对该患者群体的当前护理标准）相比，每晚钠的使用剂量减少了92%；

· 发作性睡病是一种慢性睡眠障碍，与某些共病（包括高血压和心血管疾病）发病率上升有关。

Jazz制药公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)于2020年7月21日批准Xywav™(钙、镁、钾和羟丁酸钠)口服液，用于治疗7岁及以上的发作性睡病（narcolepsy）患者的猝倒或日间过度嗜睡。Xywav是一种羟丁酸钠产品，具有独特的阳离子组成，与推荐剂量范围为6至9克的羟丁酸钠相比，钠含量减少92%，约1000至1500毫克/晚。

该公司计划在实施风险评估和缓解战略(REMS)后，在今年年底前推出Xywav。Jazz致力于确保公众能够获得药物，并将努力确保适合的患者有最广泛的获取药物的途径。

FDA批准Xywav是基于一项全球3期双盲、安慰剂对照、随机停药的多中心临床试验，该试验结果证明了Xywav在治疗发作性睡病患者猝倒和ED的有效性以及安全性。在该研究中，与安慰剂组相比，Xywav在每周猝倒发作次数和Epworth嗜睡量表评分方面表现出显著的统计学差异(p<0.0001)。

成人和儿童患者有多种Xywav剂量可以选择。医生可以将Xywav分装成不同的剂量在夜间服用。当患者在使用羟丁酸钠之后开始Xywav治疗时，Xywav使用与羟丁酸钠相同的剂量和治疗方案（质量相对应），并根据疗效和耐受性需求进行分装。

南卡罗来纳大学医学院FCCP、FAASM、临床医学副教授Richard K.Bogan博士表示：“基于临床项目中显示的治疗效果，Xywav的批准对患有猝倒或嗜睡症相关的EDS患者非常重要。Xywav使患者可选择含较低的羟丁酸钠治疗的方案。这可能有助于患者更好地遵从与美国心脏协会(American Heart Association)等机构的建议的每日钠摄入量，通常美国人摄入过量的钠，而过量的钠摄入与血压、高血压、中风和其他心血管疾病的患病率上升有关。”

羟丁酸钠具有高钠含量的警告，并曾经是唯一被批准用于治疗7岁以上发作性睡病患者的猝倒和EDS的药物，并被美国睡眠医学会指定为治疗猝发和EDS的护理标准。为了建立一种新的护理标准，Xywav旨在为发作性睡病患者提供低钠含量的羟丁酸钠疗法，且该疗法不具有钠含量警告。

作为中枢神经系统抑制剂，Xywav具有黑框警告，以及它有被滥用和误用的可能。由于存在中枢神经抑制、滥用和误用的风险，Xywav只能通过名为Xywav和Xyrem REMS计划中在REMS的限制下计划获得。成人中最常见的不良反应是头痛、恶心、头晕、食欲下降、睡眠不良、腹泻、多汗、焦虑和呕吐(≥5%)。

Jazz Pharmticals董事长兼首席执行官Bruce Cozadd表示：“近十年来，我们一直在努力开发Xywav。这是一种独特的羟丁酸钠产品，钠含量大幅降低。我们十分自豪能够推进我们睡眠研究项目背后的科学发展，以便继续为发作性睡病患者带来改变。Jazz致力于解决睡眠医学方面的未满足需求，其中包括我们创新且持续的羟丁酸钠项目。”

发作性睡病是一种无法治愈的慢性神经疾病，随着时间的推移，疾病可能会对患者的健康产生长久的影响。作为睡眠医学领域公认的领导者，Jazz致力于提高人们对发作性睡病的认识，并帮助患者找到克服这种睡眠障碍的策略。

睡眠项目总裁兼首席执行官Julie Flygare说：“许多发作性睡病患者要经历数年才在被正确确诊，这可能会对他们的日常生活产生严重影响。发作性睡病是一种终生性疾病，因此有新的选择来治疗EDS和猝倒是十分重要的。”

美国禁毒署(DEA)已将Xywav指定为III类药物。DEA将附表III中的药物、物质或化学品定义为具有中到低身体和心理依赖潜性的药物。

关于Xywav™(钙、镁、钾和钠样酸口服液)

Xywav，也被称为JZP-258，被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或日间过度嗜睡。它也正在被研究用于治疗成人患者的特发性睡眠症。Xywav由独特的阳离子组成，与推荐剂量范围为6-9克的羟丁酸钠相比，钠的含量减少了92%，约为每晚1,000至1,500毫克。Xywav的含氧量与含羟丁酸钠相同，并含有钙、镁、钾和钠离子的混合物。虽然Xywav的确切作用机制尚不清楚，但据推测，Xywav对猝倒和日间过度嗜睡的治疗作用是由睡眠中去甲肾上腺素和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用介导的。

关于发作性睡病

发作性睡病是一种慢性、衰退性的神经疾病，其特征是EDS以及无法正常调节睡眠-觉醒周期。在美国，约每2000人中就有一人受到影响，症状通常出现在儿童或青少年时期。研究表明，发作性睡病患者可能需要10年或更久的时间才能得到确诊。发作性睡病的五种主要症状，包括EDS、猝倒、夜间睡眠中断以及与睡眠相关的幻觉。并非所有发作性睡病患者都会经历这五种症状。EDS是发作性睡病的主要症状，存在于所有发作性睡病的患者中。EDS的特点是白天无法保持清醒和警觉，导致嗜睡和失眠。发作性睡病与心血管代谢合并症的患病率增加有关，包括肥胖、高血压、糖尿病和高胆固醇血症。

 关于猝倒

猝倒是发作性睡病最特异的症状，是指突然且常常是短暂的(<2分钟)肌张力丧失并保持清醒。它通常是由强烈的情绪波动引发的，如笑声、惊讶或愤怒。虽然许多情绪可能会引发猝倒，但那些与笑声相关的情绪通常是最强烈的。约70%的发作性睡病患者会发生猝倒。发作性睡病患者的表现差异很大，由笑声引发的部分发作到各种情绪导致的频发完全性晕厥不等。完全晕厥不太常见。更常见的是猝倒只涉及某些肌肉群，例如手臂和腿部(例如膝盖弯曲)、头部和颈部(例如头部下垂)或面部和下颌(例如下垂、说话含糊、眼皮下垂)。

外文：Jazz Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of Xywav™ (calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates) Oral Solution for Cataplexy or Excessive Daytime Sleepiness Associated with Narcolepsy