2020年10月21日，Protagonist Therapeutics 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已经授予PTG-300治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格。PTG-300是一种可注射天然激素铁调素（hepcidin）的合成肽模拟物，此前已获得美国FDA治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格。该资格认定为Protagonist 提供了一定的临床开发利益和激励措施以及市场独占期。

“这种认定反映了PTG-300作为治疗候选药物的潜力，以及对真性红细胞增多症个体的新型治疗的全球需求。”医学博士、首席医疗官Samuel Saks评论道。“5月份报告的早期临床结果，以及PTG-300调节铁的新型非细胞减少治疗机制，表明PTG-300可能帮助大量的真性红细胞增多症患者人群。我们目前正在与治疗真性红细胞增多症的领导者进行讨论，以设计一项关键性研究。预计在2021年年中完成正在进行的50例患者研究的登记。一项关键性研究预计在2021年下半年开始，等待我们与监管机构按计划进行的讨论。”

关于真性红细胞增多症

真性红细胞增多症是一种骨髓增殖性肿瘤，主要表现为红细胞生成增加。完善的治疗指南侧重于将红细胞压积水平持续维持在45%以下，以降低血栓事件的风险。不幸的是，目前的治疗方案不能使许多患者的血细胞比容维持在45%的目标以下，可能与严重的副作用有关。美国估计有100，000名真性红细胞增多症患者，欧盟主要国家约有100，000名患者。