BioCryst制药(BCRX)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)授予其口服D因子抑制剂BCX9930 "孤儿药"资格，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。

"孤儿药"为用于预防、治疗、诊断罕见病的药品或生物制品。根据FDA的规定，药品获得"孤儿药"资格认定后将获得多项政策优惠，以期为全美不超过20万的罕见病患者群体提供更加安全有效的治疗方案。

被认定为 "孤儿药"后，BCX9930还可在后续研发和商业化等方面享受税收减免、新药申请费减免以及获批后指定的市场独占期等政策支持。除了 "孤儿药"资格外，FDA还给予BCX9930 “快速审批通道”。

"作为针对PNH患者的口服单药治疗方案，BCX9930将满足临床和市场的巨大医疗需求，我们期待着今年晚些时候与FDA讨论，如何尽快将这一重要药物用于PNH和其他补体介导疾病的患者，"BioCryst公司首席医疗官William Sheridan博士说。