专注于研发严重疾病临床阶段放射性药物的公司Clarity Pharmaceuticals很高兴地宣布，该公司用于神经母细胞瘤临床管理的诊断药物64Cu- SARTATE™获美国食品药品监督管理局（FDA）儿科罕见病资格认定（RPDD）。
Clarity的执行主席Alan Taylor博士说：“我们很高兴67Cu- SARTATE™在2020年6月3日获得神经母细胞瘤儿科罕见病药物资格（RPDD）后这么短时间就获得SARTATE™在儿童神经母细胞瘤诊断应用的儿科罕见病资格认定。”
FDA将“儿科罕见病”（RPD）定义为18岁以下患者中严重或危及生命，患病人数少于200,000的疾病。 该计划旨在促进开发预防和治疗RPD的新药和生物制剂。
神经母细胞瘤最常发生于5岁以下幼儿，因肿瘤生长引发症状而被发现。它是1岁内可被确诊的最常见的癌症类型，约占儿童癌症死亡率的15％。高危神经母细胞瘤约占所有神经母细胞瘤病例的45％，其5年生存率最低，仅为40％-50％。
在FDA授予64Cu- SARTATE™神经母细胞瘤的RPD资格后，Clarity将获得可交易的优先审评券（PRV）。一旦收到PRV，就可以出售或转让给另一家公司，用于将某药品新药申请（NDA）审评时间缩短至6个月。这对药物研发人员来说是个巨大的好处。迄今为止，PRV的售价在6750万美元至3.5亿美元不等，默克公司7月刚从Lumos Pharma手中购得一张最新的PRV，价值1亿美元。
Taylor博士说：“如果获得RPDD的67Cu- SARTATE™能最终获得FDA批准用于神经母细胞瘤，那么我们公司就有资格获得两张优先审评券（PRV）。”
“我们的合作伙伴和顾问在开发SARTATE™用于神经母细胞瘤时，给予了极大的支持。我们期待美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Centre）的试验结果。很明显，在管理和治疗这种破坏性疾病方面存在大量未满足需求，我们的目标是通过SARTATE™的诊断和治疗来改善这一重要患者群体的预后。”
外文：Clarity Pharmaceuticals Announces the US FDA Grants Rare Paediatric Disease Designation to 64Cu-SARTATE™, a diagnostic for the clinical management of neuroblastoma
