2020年10月26日，Aeglea BioTherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ACN00177孤儿药资格，用于治疗同型胱氨酸尿症（homocystinuria）。该病是一种以血浆同型半胱氨酸升高为特征的严重代谢紊乱疾病，可导致多种并发症。此外，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）已建议授予ACN00177治疗同型胱氨酸尿症的孤儿药资格。

ACN00177是一种同型半胱氨酸酶，可降解同型半胱氨酸及相关二聚体，从而降低同型胱氨酸尿症患者异常增高的血同型半胱氨酸水平。临床前数据表明，ACN00177可改善同型胱氨酸尿症小鼠模型的重要疾病相关异常情况，并延长生存期。Aeglea BioTherapeutics已于2020年第二季度启动了1/2期试验。

Aeglea BioTherapeutics公司总裁兼首席执行官Anthony Quinn博士表示：“同型胱氨酸尿症患者生活中存在严重的并发症，包括严重的视力问题、骨骼异常、智力缺陷和血栓形成。我们期待进行ACN00177临床1/2期试验首例患者给药，为同型胱氨酸尿症患者带来潜在有效的疗法。”