专注于开发新型肿瘤治疗方法的临床阶段生物制药公司Oncernal 公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其TK216儿科罕见病资格认定，TK216是一种研究性潜在同类领先的肿瘤蛋白E26转化特异（ETS）家族靶向小分子抑制剂，用于治疗尤文肉瘤（Ewing sarcoma）。

根据FDA的儿科罕见病资格认定和兑换凭证计划，FDA向获得“儿科罕见病”产品批准的赞助商发放优先审评凭证，儿科罕见病被定义为主要影响18岁以下人群的严重或危及生命的疾病，且在美国影响不到20万人，或在美国影响超过20万人，但开发成本和在美国上市销售盈利达不到预期的药物。就FDA对TK216治疗尤文肉瘤的批准，如果该产品提交的上市申请满足某些附加条件，包括在2022年9月30日前获得批准，Oncernal有资格获得优先审评凭证。该凭证可兑换以获得后续上市申请的优先审评，也可出售或转让给其他赞助商。

“FDA授予TK216治疗尤文肉瘤的儿科罕见病资格认定，以及Oncernal此前已获得的FDA的孤儿药和快速通道资格认定，表示FDA认识到尤文肉瘤是一种毁灭性癌症，存在高度未满足医疗需求，”Oncernal总裁兼首席执行官James Breitmeyer博士说，“TK216治疗复发性/难治性尤文肉瘤临床试验的扩大队列正在进行中，我们希望在2020年第四季度的科学会议上公布我们正在进行的1期临床试验的额外临床数据。”

关于尤文肉瘤

尤文肉瘤是儿童和青少年中第二常见的骨肿瘤。尤文肉瘤患者确诊的中位年龄为15岁，20岁以下儿童的发病率约为每年100万例中3例，在美国的发病率为1.3/100万。几乎所有的尤文肉瘤例都是由ETS家族癌基因的易位引起的，其中85-90%的病例由EWS-FLI1融合引起，约10%由EWS-ERG引起。诊断为转移性疾病的患者5年生存率在18%到30%之间。复发性尤文肉瘤的预后尤其差，复发后5年生存率约为10-15%。

外文：Oncternal Therapeutics Receives Rare Pediatric Disease Designation from U.S. Food and Drug Administration for TK216 for Treatment of Ewing Sarcoma