GlycoMimetics公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司rivipansel治疗18岁及以下镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）儿科罕见病资格认定。该资格认定认可了儿科患者的重要需求。

SCD是美国最常见的遗传性血液病，影响大约10万人。全世界大约有1亿人携带SCD，估计有500万人患SCD。虽然SCD患者大多数为非洲后裔，但这种疾病可影响所有种族群体，特别是来自疟疾流行地区的人，如中东、印度和南地中海地区。急性疼痛危象或VOCs是SCD最常见的临床表现。当缺氧和炎症导致血管阻塞、组织缺血和疼痛时，就会产生VOC。

“FDA资格认定认识到镰刀型细胞贫血症发病率和死亡率负担，以及其对儿童的重大影响和终生影响。获得该资格认定，表示FDA认识到改善镰刀型细胞贫血症患儿治疗的迫切需要，” GlycoMimetics首席医学官Helen Thackray说。

FDA将“儿科罕见病”定义为主要影响18岁以下人群的严重或危及生命罕见疾病。根据FDA儿科罕见疾病优先审评凭单计划，获得“儿科罕见病”药物或生物制品初始批准的赞助商可有资格获得一张凭证券，该凭证券可被兑换，以获得对不同产品后续上市申请的优先审评。

外文：FDA Grants GlycoMimetics Rare Pediatric Disease Designation for Rivipansel for Treatment of Sickle Cell Disease