Genkyotex是一家生物制药公司，也是NOX疗法的领导者，前不久宣布其主要候选药物setanaxib已被美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗原发性胆管炎（primary biliary cholangitis，PBC）的孤儿药资格认定（ODD）。

Genkyotex首席执行官Elias papateodrou评论道：“从FDA获得ODD对开发用于PBC的setanaxib具有重要的战略意义。FDA和欧洲药物管理局（EMA）都授予setanaxib治疗特发性肺纤维化和系统性硬化症的ODD，这突出了该化合物在存在高度未满足需求的多发性纤维化疾病中的治疗潜力。”

FDA将孤儿药资格认定授予给那些安全有效治疗罕见疾病的药物或生物制品，这些疾病存在未满足医疗需求，在美国影响不到20万人。除了产品临床开发阶段以外的其他好处，包括在获得美国上市批准后7年的市场独占权。此外，在某些情况下，它可以提供临床研究费用的税收抵免、加速注册程序、完成注册文件的技术援助以及免除监管机构的备案费。

该公司目前正在与FDA和EMA讨论setanaxib治疗PBC的注册策略。一旦从这些监管机构获得注册策略的最终批准，Genkyotex将提供其后期发展计划的概要。

外文：Genkyotex’s setanaxib granted Orphan Drug Designation by the US FDA for the treatment of PBC