CytRx公司是一家主要从事肿瘤和神经退行性疾病研究和开发的生物制药公司，其子公司Orphayzme前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理arimoclomol治疗尼曼匹克病C型（Niemann-Pick disease Type C，NPC）的新药申请（NDA）并授予优先审评资格。

FDA授予优先审评资格的潜在疗法申请，如获批，表示该疗法可在安全性、有效性、诊断或预防严重疾病方面提供显著改善。这一资格将审评期从标准的10个月缩短到6个月。FDA根据《处方药使用费法案》（PDUFA）规定将于2021年3月17日前给出最终决定，并表示目前不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。

arimoclomol先前被FDA授予NPC快速通道和突破性疗法资格认定，以及孤儿药和儿科罕见病资格认定。Orphazyme预计将于2020年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交arimoclomol治疗NPC的上市许可申请。

Orphazyme首席执行官Kim Stratton评论道：“该申请受理标志着arimoclomol用于NPC首次批准道路上的一个重要里程碑，NPC是一种毁灭性且致命性疾病，在美国还没有得到批准的治疗方法。我们期待着与FDA合作，因为对这一NDA的审评完成，可以解决NPC的未满足医疗需求，同时我们也正努力扩大美国的活动，为明年上市供应做准备。”

CytRx董事长兼首席执行官Steven A.Kriegsman总结道：“如果获得批准，arimoclomol将成为美国首个批准用于尼曼匹克病C型患者的疗法。”

关于尼曼匹克病C型

尼曼匹克病C型（NPC）是一种罕见遗传和进行性疾病，会损害人体在细胞内转移胆固醇和其他脂肪物质（脂质）的能力。导致脂质在人体组织（包括脑组织）内蓄积，对受影响的2个区域造成损害。从出生后头几个月到未确诊的成年，NPC致命症状发作各不相同。该疾病影响神经，精神功能以及各种体内器官。NPC的全身症状在婴儿期或儿童期更为普遍，成年后症状进展速度一般较儿童期慢得多。NPC通常是致命的，大多数患者会在20岁之前死亡。Arimoclomol在欧盟和美国均获得治疗NPC孤儿药资格认定。据保守估计，美国和欧盟NPC患者总数约为1,000至2,000。 在美国至今没有获批的NPC疗法，欧洲只有一种获批产品Miglustat。

外文：CytRx Highlights Orphazyme’s Receipt of FDA Acceptance and Priority Review of its New Drug Application for arimoclomol for Niemann-Pick disease Type C