Protagonist治疗公司前不久宣布，欧洲药物管理局（EMA）已授予PTG-300治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera）的孤儿药资格认定。PTG-300是天然激素hepcidin的一种可注射合成肽模拟物，此前已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格认定。

“这一资格认定反映出PTG-300作为治疗候选的潜力，以及全球真性红细胞增多症患者对新疗法的迫切需求，” Protagonist首席医疗官Samuel Saks博士评论道，“5月份报道的早期临床结果，以及PTG-300调节铁的非细胞还原治疗机制，表明PTG-300可以帮助广大真性红细胞增多症患者。我们目前正在与领导者讨论真性红细胞增多症的治疗，以设计一项关键性研究。正在进行中的50名患者研究预计在2021年年中完成招募。一项关键性研究在我们与监管机构计划的讨论后，预计将于2021年下半年开始。”

一项PTG-300治疗真性红细胞增多症的2期研究目前正在招募患者。

关于真性红细胞增多症

真性红细胞增多症是一种骨髓增生性肿瘤，其主要特征是红细胞的产生增加。既定的治疗指南侧重于将血液压积水平持续维持在45%以下，以减少血栓事件的风险。不幸的是，目前的治疗方案无法将许多患者的红细胞压积维持在45%的以下的目标，这会产生严重的副作用。据估计，美国有10万名真性红细胞增多症患者，在欧盟主要国家约有10万名患者。

外文：Protagonist Therapeutics Receives Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency for PTG-300 in Polycythemia Vera