Eyevensys不久宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予EYS611治疗视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）孤儿药资格认定（ODD）。

Eyevensys正在开发的EYS611是一种编码人转铁蛋白的DNA质粒，用于帮助患有RP以及其他退行性视网膜疾病的患者，包括晚期、干性老年性黄斑变性和青光眼。

转铁蛋白是一种内源性蛋白质，有助于控制眼睛中的铁含量。虽然铁对视网膜代谢和视觉周期至关重要，但过量的铁会诱发氧化应激反应，对视网膜毒性极大。在一些视网膜退行性疾病中，感光细胞退化与铁过量有关。EYS611作为一种铁螯合物和神经保护剂，能够减缓RP等疾病的进展，无论引发疾病的特定基因突变是什么。

Eyevensys将临床前实验数据发表于2020年9月的Pharmaceutics杂志上，题目为“Transferrin non-viral gene therapy for treatment of retinal degeneration”。该论文显示在急性毒性和遗传性视网膜变性大鼠模型中，EYS611可安全有效地保护感光细胞和视网膜功能。

“我们很高兴FDA授予EYS611孤儿药资格认定，这是一个重要的里程碑。我们期待着将我们独特的非病毒基因疗法应用于RP患者，以减缓这种退行性视网膜疾病的进展。由于目前还没有批准的治疗方法，RP会损害患者的视力并最终导致失明.” Eyevensys首席科学官Thierry Bordet博士介绍道。

“这项孤儿药资格认定正视了RP患者未得到满足的需求，同时也是一个令人鼓舞的里程碑，也是我们的疗法发展过程中向前推进的机会。对于EYS611，我们乐观地认为，我们将为所有RP患者提供一种独立于潜在基因突变的治疗方案。这种方案的侵袭性要小得多，而且可以用于治疗疾病早期阶段的患者，而传统的病毒载体基因替代疗法只针对黄斑和少数具有特定突变的RP患者。”Eyevensys的首席医疗官Ronald Buggage博士介绍道。

FDA的孤儿药资格认定计划为那些能够安全有效地治疗、诊断或预防罕见病的药物和生物制品提供孤儿药资格。在美国，这些罕见病的影响人数少于20万，或影响人数超过20万人，但预计无法收回开发和销售药物的费用。

外文：Eyevensys Receives FDA Orphan Drug Designation for EYS611 for Treatment of Retinitis Pigmentosa