总部位于日本东京的大冢制药株式会社的全资子公司Astex Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司新型口服非肽类细胞和X连锁凋亡抑制蛋白拮抗剂（cIAP1/2和XIAP）tolinapant（以前称为ASTX660）治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定。孤儿药是指用于治疗罕见疾病或病症的药物。在美国，孤儿病被定义为影响不到20万人的疾病。这一资格认定规定了在产品获准后，将在美国拥有七年的市场独占权，并提供一定的税收优惠和补贴。

“T细胞淋巴瘤仍然是一个具有挑战性的疾病领域，预后差，存在高未满足医疗需求，”Astex制药公司总裁兼首席医疗官Mohammad Azab博士说，“Astex公司开发的tolinapant旨在为这类癌症患者带来一种新的治疗选择。我们很高兴获得FDA孤儿药资格认定，强调对罕见疾病（如外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤）开发新疗法的持续需求。”

ASTX660是一种研究性化合物，目前尚未在任何国家获得批准。

关于T细胞淋巴瘤

T细胞淋巴瘤是一种由异常T淋巴细胞引起的罕见异质性血癌。约6-10%的非霍奇金淋巴瘤（NHL）是T细胞淋巴瘤。美国癌症协会估计，2020年美国将有77240例非霍奇金淋巴瘤新确诊病例。成熟T细胞来源的肿瘤通常被称为外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。世界卫生组织2016年的分类描述了29种离散性外周T细胞淋巴瘤亚型。T细胞淋巴瘤通常发病于60岁或以上，男性比女性更常见。虽然有些T细胞淋巴瘤的病程缓慢，但大多数是侵袭性的，预后较差。

外文：Astex Pharmaceuticals Announces That Tolinapant (ASTX660), a Novel Antagonist of Cellular and X-linked Inhibitors of Apoptosis Proteins, Has Been Granted Orphan Drug Designation for the Treatment of T-cell Lymphomas by the US FDA