赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症（ITP）的快速通道资格（FTD）。rilzabrutinib是一款在研的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，该药有潜力成为治疗ITP的第一款BTK抑制剂。在2018年10月，FDA已授予rilzabrutinib治疗ITP的孤儿药资格（ODD）。在1/2期研究获得阳性结果之后，赛诺菲已启动了一项评估rilzabrutinib治疗ITP的3期临床研究。

孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。

rilzabrutinib化学结构式（图片来源：pubchem）

免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征是免疫介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血液中血小板计数低（血小板减少症），易出血，并对患者生活质量产生不利影响。对于接受皮质类固醇治疗病情复发或有抵抗的ITP患者，在实现快速和持久缓解方面，仍存在着显著未满足的医疗需求。

rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价、BTK抑制剂，正处于临床开发用于治疗免疫介导性疾病。BTK参与先天性和适应性免疫反应，是免疫介导性疾病的信号分子。研究数据显示，rilzabrutinib能够阻断炎症免疫细胞、消除自身抗体破坏性信号，并在不消耗B细胞的情况下阻止新的自身抗体产生。rilzabrutinib具有靶向疾病发病机制的潜力，且未显示会改变血小板聚集。这些机制的临床意义目前正在调查中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。

除了ITP之外，rilzabrutinib目前处于3期临床治疗天疱疮，这是一种免疫介导性疾病，特征是粘膜和皮肤出现水泡。此外，rilzabrutinib治疗自身免疫性疾病IgG4疾病也已启动2期临床研究。

原文出处：Sanofi's rilzabrutinib Fast Track'd in U.S. for low platelet count