Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL静脉注射（IV）制剂，用于治疗2种超级罕见病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。

在美国，Ultomiris 100mg/mL IV制剂于今年10月获得批准：（1）治疗PNH成人患者；（2）治疗aHUS成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

Ultomiris是第一个也是唯一一个长效C5抑制剂：在体重≥20公斤的儿童和成人患者中，可每8周给药一次；在体重＜20公斤的儿童患者中，可每4周给药一次。

Ultomiris 100mg/mL制剂代表了aHUS和PNH患者临床治疗经验方面的一个进步，因为与Ultomiris 10mg/mL制剂相比，Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间，同时具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制剂，大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。

此次批准基于一份全面的化学、制造和控制提交材料以及一份补充临床数据集，该数据集表明，Ultomiris 10mg/mL和Ultomiris 100mg/mL给药治疗的安全性、药代动力学和免疫原性具有可比性。同样，数据集显示2种配方的平均乳酸脱氢酶（LDH）水平的有效性测量没有相关变化。根据体重，新的拟议配方需要0.4至1.3小时（25至75分钟）的输液时间，与目前可用的10毫克/毫升静脉输液配方相比（根据体重，输液时间在1.3至3.3小时[77至194分钟]），输液时间缩短了约60%。

德国埃森大学埃森医院血液学和干细胞移植科Alexander Röth教授表示：“Ultomiris已经为患者提供了更大的灵活性，这种新的配方是在减轻总体治疗负担方面又向前迈进了一步。使用这种新配方，患者在每年接受治疗的时间大大减少的同时，其安全性和疗效将与原配方相当，这有可能对他们的生活产生重大影响。”

Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，基于强劲的疗效和差异化特征，医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，该产品在2024年的销售额将达到34.3亿美元。

目前，Alexion公司正在继续进行Ultomiris创新，目标是改善患者体验。在完成正在进行的3期临床研究和收集12个月安全数据之后，该公司计划在2021年第三季度向美国和欧盟监管机构提交Ultomiris皮下制剂和设备组合治疗PNH和aHUS的监管申请文件，这款创新产品可使患者在家自行给药治疗，而且可以大幅缩短给药时间，将Ultomiris治疗缩短至约10分钟。

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官（主要是肾脏）造成渐进性损害。aHUS患者对成人和儿童均有影响，病情危重，通常需要在重症监护室接受支持性护理，包括透析。在许多病例中，aHUS和PNH的预后都很差，因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。

原文出处：New formulation of Alexion's Ultomiris Ok'd in Europe for rare blood disease and kidney disorder