近日，美国食品和药物管理局批准Zokinvy（lonafarnib）胶囊用于降低因Hutchinson-Gilford早衰综合征（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）导致的死亡风险，以及用于治疗1岁及以上患者某些加工过程缺陷的早衰样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）。Zokinvy不被批准用于其他早衰样综合征或核纤层蛋白病患者。

“Hutchinson-Gilford 早衰症综合征和早衰样核纤层蛋白病是一种罕见的遗传性疾病，会导致早衰和死亡，并对人们的生活产生极大影响，” 美国食品和药物管理局药物评估和研究中心罕见疾病、儿科、泌尿学和生殖医学办公室主任Hylton V. Joffe博士说，“随着今天的批准，Zokinvy成为首个FDA批准治疗这些毁灭性疾病的药物。FDA将继续与利益相关者合作，为这些患者开发新的、有效的和安全的治疗方法。”

Hutchinson-Gilford早衰症综合征和早衰样核纤层蛋白病患者由于细胞中有缺陷的早老蛋白或早老样蛋白的积累而加速了心血管疾病的发生。大多数患者在15岁之前死于心力衰竭、心脏病发作或中风。在今天的批准之前，唯一的治疗选择包括支持性护理和针对疾病并发症的治疗。

Zokinvy，一种法尼司基转移酶抑制剂，是一种口服药物，有助于防止有缺陷的早老蛋白或早老样蛋白的积聚。Zokinvy治疗Hutchinson-Gilford早衰症综合征的疗效在两个单臂试验中的62名患者中得到证实，这两个试验与一个单独的自然病史研究中匹配的未治疗患者进行了比较。与未经治疗的患者相比，接受Zokinvy治疗的Hutchinson-Gilford早衰症综合征患者的寿命在治疗的前三年平均延长了3个月，在11年的最长随访期内平均延长了2.5年。考虑到疾病潜在遗传机制和其他可用数据的相似性，Zokinvy也被批准治疗某些加工过程缺陷的早衰样核纤层蛋白病（这种病非常罕见）。

最常见的副作用包括恶心呕吐、腹泻、感染、食欲下降和疲劳。

Zokinvy禁止与强或中度CYP3A抑制剂和诱导剂，以及咪唑安定和某些降低胆固醇药物联合使用。一些接受Zokinvy治疗的患者出现实验室检查异常，如血钠和钾水平变化，白细胞计数降低，肝血检查增多。应定期进行血常规化验。由于在动物模型中发现了眼睛毒性，因此建议定期进行眼科检查，注意新的视觉变化。

FDA批准在优先审评资格下批准这一申请。Zokinvy获得孤儿药物资格认定，这为帮助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励，该药还获得突破性疗法资格认定。此外，开发商还获得一张儿科罕见病优先审评凭证。FDA的儿科罕见病优先审评券计划旨在鼓励开发预防和治疗儿童罕见疾病的新药和生物制剂。FDA批准的是Eiger生物制药公司的Zokinvy。

：FDA Approves First Treatment for Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Some Progeroid Laminopathies