Bausch 公司及其胃肠病学业务Salix 制药公司（世界上最大致力于预防和治疗胃肠疾病的专业制药公司之一）前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予rifaximin治疗镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）孤儿药资格认定。FDA孤儿药资格认定计划为治疗罕见疾病或病症的药物提供孤儿身份，并激励公司研究和进一步开发药物，以提出新的治疗方法。

大约有10万美国人患有镰刀型细胞贫血症，这是一组遗传性红细胞疾病，影响血红蛋白，血红蛋白是一种携带氧气通过身体的蛋白质。镰刀型细胞贫血症患者的新月形或“镰刀形”红细胞会阻碍血液在体内的流动，从而导致严重的问题，包括中风、眼部问题、感染和意外的血管阻塞危机，血管阻塞危机被描述为尖锐、强烈，刺痛或悸动性疼痛，几乎可以袭击身体任何部位，通常需要静脉注射止痛药。镰刀型细胞贫血症是一种终身疾病，唯一的治疗方法是血液和骨髓移植。

Bausch Health董事长兼首席执行官Joseph C.Papa说：“早期数据表明，rifaximin可有助于减少镰刀型细胞贫血症患者的血管阻塞危机，我们目前正在最后确定试验方案，以进一步评估其在该患者群体中的潜力。我们预计在2021年上半年开始一项2期试验，评估一种新的rifaximin制剂对镰刀型细胞贫血症的潜在治疗作用，我们希望能够将这种研究性口服制剂向前推向，以帮助镰刀型细胞贫血症患者。”

外文：Bausch Health's Rifaximin Receives FDA Orphan Designation For Sickle Cell Disease