X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID），也称“泡泡男孩病（bubble boy disease）”，是由于X染色体上的IL2RG基因出现突变导致的罕见遗传病，患者产生的淋巴细胞非常少，导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。

2020年11月24日，Mustang Bio宣布，欧盟委员会（EC）对授予其两项在研慢病毒基因疗法（MB-107和MB-207）治疗XSCID的孤儿药资格持积极意见，其中，MB-107用于治疗两个月至两岁之间的新诊断婴儿患者，MB-207用于治疗既往接受过造血干细胞移植（HSCT）并有再次治疗指征的患者。

此前，欧洲药品管理局（EMA）于今年4月授予MB-107先进治疗药物（ATMP）资格，美国FDA也曾授予MB-107和MB-207罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并授予MB-107再生医学先进疗法（RMAT）认定。

目前，MB-107正在新诊断的两岁以下儿童患者中开展一项治疗XSCID的1/2期临床研究。Mustang公司已向FDA提交了临床试验（IND）申请，在相同患者人群中启动MB-107的关键性多中心2期临床试验，并计划于2022年下半年获得这项研究的顶线数据。

MB-207正在进行一项1/2期临床试验，受试者为既往接受过HSCT且有再次治疗指征的XSCID患者。Mustang公司计划于2021年第一季度向FDA提交IND申请，启动MB-207在上述患者人群中的关键性多中心2期研究，以期在2022年下半年获得试验数据。