Amylyx 制药是一家专注于开发肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默氏症和其他神经退行性疾病新疗法的制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予AMX0035治疗Wolfram综合征（Wolfram syndrome）孤儿药资格认定。

圣路易斯华盛顿大学医学院医学、病理学和免疫学教授Wolfram综合征专家Fumihiko Urano博士说：“Wolfram综合征是一种罕见的遗传病，许多患者因严重的神经功能障碍而过早死亡，存在严重的未满足需求。内质网功能障碍是Wolfram综合征的主要病因。AMX0035旨在靶向内质网应激，临床前数据表明，这可能是阻止Wolfram综合征患者视神经萎缩的不可逆进展的一种有希望方法。”

FDA将孤儿药资格认定授予给治疗在美国影响不到20万人的罕见疾病或症状的药物和生物制剂。孤儿药资格认定使公司有资格获得某些福利，包括支持临床发展的财政激励措施，以及监管部门批准后在美国拥有七年市场独占权。

Amylyx研发部全球负责人兼首席科学官Kent Leslie说：“我们感谢倡导团体、Urano博士和他的团队，以及与我们一起努力确定AMX0035疗效的Wolfram综合征患者和家庭。孤儿药资格认定将支持我们继续探索AMX0035，以治疗这种罕见和服务不足疾病的患者，他们患有危及生命的疾病，但没有得到批准的治疗方法。获得该资格认定是一个重要的里程碑，我们将继续开发AMX0035用于潜在的神经退行性疾病的治疗。我们期待继续在Wolfram综合征动物模型中对AMX0035进行评估，并希望尽快对患者进行评估。”

AMX0035目前正在对ALS和阿尔茨海默病患者中进行研究。

关于Wolfram综合征

Wolfram综合征是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，以儿童期发病的糖尿病、视神经萎缩和神经退行性变为特征。Wolfram综合征的常见表现包括糖尿病、视神经萎缩、中枢性尿崩症、感音神经性耳聋、神经源性膀胱和进行性神经困难。遗传学和实验证据表明内质网（ER）功能障碍是Wolfram综合征最主要致病因素。Wolfram综合征的预后较差，许多患者因严重的神经功能障碍而过早死亡。

外文：AMYLYX PHARMACEUTICALS ANNOUNCES FDA GRANTED ORPHAN DRUG DESIGNATION FOR AMX0035 FOR THE TREATMENT OF WOLFRAM SYNDROME