前不久，美国食品药品监督管理局（FDA）授予OXU-003儿科罕见病和孤儿药资格认证。OXU-003是Oxular Limited公司正在开发的用于治疗视网膜母细胞瘤（retinoblastoma）的专利药物。 

视网膜母细胞瘤是一种罕见的眼癌，通常起病在5岁前的儿童早期。这种类型的癌症发生在视网膜上。视网膜是眼睛后部专门的感光组织，可以检测光线和颜色。视网膜母细胞瘤最常见的第一个症状是瞳孔内可见的白色，称为“猫眼反射”或白细胞增多症。视网膜母细胞瘤的其他体征和症状包括：双眼交叉或眼睛不指向同一方向（斜视）、眼睛颜色改变、眼睑发红、疼痛或肿胀、患眼失明或视力低下。 

视网膜母细胞瘤在早期被诊断出来的话通常是可以治愈的。然而，如果不及时治疗，这种癌症会从眼睛扩散到身体的其他部位。晚期视网膜母细胞瘤可能危及生命。 

目前视网膜母细胞瘤的治疗方法包括全身化疗和动脉内化疗，这是一种非常有侵入性的治疗方法，需要专门的设施和住院治疗。动脉内化疗仅在特定中心提供。这些治疗会给患者带来显著的副作用，包括神经认知障碍、视力和听力丧失，以及因低血细胞计数（中性粒细胞减少症）而引起的危及生命的感染（败血症）。 

Oxular治疗视网膜母细胞瘤的OXU-003由一种专利抗肿瘤药物组成，该药物利用Oxular的配方和眼部给药技术，在原发性眼部肿瘤附近安全地输送精准量的药物（局部或靶向化疗）。OXU-003在临床前模型中被证明是一种有效的独立疗法，并且与目前用于治疗视网膜母细胞瘤的其他药物是互补的。与目前的治疗方法相比，Oxular的微创局部治疗方法的风险更小，有望在保留视力的同时避免患者出现相关副作用，并且可以由眼科医生在标准手术室进行操作，无需专业设备。 

伯明翰儿童医院眼科顾问医师Manoj Parulekar评论道： “我很高兴FDA认识到视网膜母细胞瘤迫切需要开发一种有效、安全和容易获得的治疗的方法，这是一种毁灭性的疾病。鉴于目前的治疗方法可能产生严重的副作用，可能会对儿童的生命产生终生影响，因此，这些患者必须得有另一种治疗方法。” 

Oxular首席执行官Thomas Cavanagh评论道： “我们很高兴获得儿科罕见病和孤儿药资格认证，这为我们的OXU-003开发计划提供了重要动力，我们预计在未来两年内进入人体临床试验并生成数据。OXU-003是一种潜在的突破性疗法，它利用Oxular的核心技术最大限度地提高成功治疗的机会，同时为这些年轻患者保留生活质量。” 

FDA授予用于治疗主要影响美国18岁以下儿童和20万人以下的罕见疾病的药物儿科罕见病和孤儿药资格认证。如果OXU-003的新药申请（NDA）在未来获得批准，Oxular有资格获得可出售或转让的优先审评券。 

第一个获得FDA批准用于治疗特定疾病的特定活性成分的NDA申请人有权享受《孤儿药物法》（ODA）的各种奖励，包括合格临床试验的税收抵免、NDA/生物制品许可证申请（BLA）使用费的减免，以及在上市批准后该药物的七年市场独占权。 

外文：Oxular Receives Rare Paediatric Disease and Orphan-Drug Designations for Retinoblastoma Treatment