全球生物治疗领先者CSL-Behring公司前不久宣布，其研究性血浆衍生血红素疗法（CSL889）获得了欧盟委员会和美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发办公室治疗镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）的孤儿药资格认定。这些资格认定赋予治疗一种罕见疾病药物和生物制品的特殊地位，这种疾病在美国影响患者不到20万人，在欧盟影响患者不超过万分之五。

CSL889是血浆源性血红素结合蛋白的一种形式，是体内一种重要的自然产生蛋白，其水平在SCD患者中降低。血红素结合蛋白与SCD症状增加有关，特别是急性血管闭塞性危象（VOC）。VOC是SCD最常见的表现，是以严重疼痛为特征的严重衰弱性发作。目前尚无批准治疗急性VOC的方法，因此只有通过支持性措施（如液体和止痛药）来控制发作。

“超过30年，治疗数百名患有镰刀型细胞贫血症的成人和儿童后，我强烈意识到需要新的有效的治疗方法，特别是减轻VOC带来的巨大痛苦，”Greg Kato教授说，他在CSL Behring领导CSL 889的临床开发。“这项新授予的孤儿药资格认定说明将新的治疗方案引入诊所的紧迫性。”

CSL-Behring有两个1期SCD计划，准备发展患者的治疗模式：CSL889血液外壁治疗VOC和CSL200慢病毒干细胞基因治疗长期疾病管理。

关于镰刀型细胞贫血症

镰刀型细胞贫血症是一种遗传性血液疾病，其中红细胞含有一种异常类型的血红蛋白，导致一些细胞扭曲成新月形或镰刀形。这些畸形的红血球很难通过小血管，减缓和阻断血液流向身体各部位，损害无法正常血流的组织。镰刀型细胞贫血症可导致剧烈疼痛、中风、肾、肺和心脏问题、生长迟缓、视力问题和感染脆弱性。尽管全球镰刀型细胞贫血症的发病率各不相同，但据估计，美国有10万人患镰刀型细胞贫血症，而欧盟则有1/10000人患镰刀型细胞贫血症。

外文：Orphan Drug Designation Granted for CSL Behring’s Investigational Plasma-Derived Hemopexin Therapy for Sickle Cell Disease