2020年12月11日，Passage Bio公司宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准其基因疗法PBGM01的临床试验申请（CTA），用于治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症。新闻稿指出，这是PBGM01治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症的全球临床项目获得的首个监管批准。

婴儿GM1神经节苷脂贮积症是一种罕见的中枢神经系统疾病，由GLB1基因突变导致β-半乳糖苷酶（β-gal）生成障碍引起。PBGM01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法，可将编码β-gal的功能性GLB1基因递送至脑和外周组织。通过减少GM1神经节苷脂的蓄积，PBGM01有潜力逆转神经元毒性，恢复患者发育潜能。临床前模型研究已证实，PBGM01可广泛分布于中枢神经系统和关键外周器官，提示其对GM1神经节苷脂贮积症中枢和外周神经系统表现的治疗潜力。PBGM01已获得FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，以及FDA罕见儿科疾病认定。

Passage Bio公司预计将于2021年第一季度进行全球1/2期临床试验中的首例患者给药，英国研究中心的患者入组预计将于2021年第二季度启动。