United治疗公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予treprostinil治疗特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）孤儿药资格认定。United公司计划启动一项名为TETON的3期研究，以评估IPF患者使用Tyvaso^®（treprostinil）吸入溶液的效果。

FDA最近批准了United公司TETON研究的研究性新药申请（IND），该公司预计将于2021年开始招募。孤儿药资格认定是获得孤儿药独家经营权的第一步，将授予相关适应症七年的市场独占权。一旦FDA批准treprostinil用于IPF适应症后，市场独占权性也有利于United公司下一代干粉吸入剂型Treprotinil Technosphere^®。

United公司董事长兼首席执行官Martine Rothblatt博士说：“我们很高兴treprostinil获得孤儿药资格认定，因为它证明了我们致力于解决诸如IPF这样的罕见疾病的努力，这些疾病存在未满足需求。TETON代表了肺动脉高压领域之外的一个重大进展，根据最近增加研究中收集的数据，我们确信吸入treprostinil可以帮助解决IPF现有治疗方法存在的临床空白。”

孤儿药资格认定是由美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室（OOPD）授予的，目的是促进在美国影响不到20万人的罕见疾病或病症的安全有效治疗方法的评估和开发。根据《孤儿药法》，FDA可为临床试验费用提供资助，税收优惠，FDA用户费用优惠，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。孤儿药资格认定申请的批准不会改变获得上市批准的标准监管要求和流程。

关于特发性肺纤维化

特发性肺纤维化（IPF）是一种严重、慢性、进行性、纤维化的间质性肺炎，病因不明，通常发病于50岁以上的患者。其特点是进行性纤维化，肺瘢痕，和一种通常称为间质性肺炎（UIP）的放射学模式。IPF与咳嗽和呼吸困难增加有关，极大地影响患者的生活质量，最终导致呼吸衰竭或合并症死亡。诊断的依据是排除其他间质性肺疾病和类似疾病，并在高分辨率计算机断层扫描和/或外科肺活检上确定UIP模式。

目前，IPF还没有治愈方法，在美国只有两种药物被批准用于治疗这种疾病。根据美国国立卫生研究院的美国国家医学图书馆的数据，美国大约有10万人患病，每年增加3万至4万人新确诊病例。

外文：United Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation For Treprostinil For The Treatment Of Idiopathic Pulmonary Fibrosis