ExeGi是一家专注于开发活体生物治疗药物（LBP）和益生菌的制药公司，该公司前不久宣布，其生物候选药物EXE-346已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认证，用于预防储袋炎（pouchitis）复发。该资格认证旨在为罕见病（在美国患病人数少于20万人）治疗药物和生物产品提供便利。EXE-346是一种口服LBP，其中包含固定比例的8种益生菌活菌株。

储袋炎是一种发生于接受结肠切除+储袋吻合手术患者的疾病。储袋吻合术利用部分末端回肠制作成小肠J型储袋。尽管此手术可使患者正常排便，但患者面临储袋炎的风险，即储袋发炎。虽然尚不清楚是什么原因导致储袋炎，但有研究表明，对储袋菌群的异常免疫反应可能在储袋炎的发生中起作用。最常见的储袋炎症状是排便次数增加、腹痛、关节痛、肌肉抽搐和发热。目前尚无批准用于治疗储袋炎相关症状或帮助患者缓解症状的治疗方法。EXE-346旨在降低储袋炎症水平并预防疾病发作。抗生素（例如环丙沙星）通常用于治疗储袋炎发作，这表明其与储袋微生物群失调之间存在明确的联系。

意大利博洛尼亚大学的Paolo Gionchetti医生说：“对于许多长期患有溃疡性结肠炎和其他罕见疾病的人来说，J型储袋手术是一个不错的选择，但是这些患者中有很大一部分会发生储袋炎。我很高兴看到美国FDA授予该产品孤儿药资格认证，因为这些患者需要新的治疗选择来帮助维持正常的生活质量。”

外文：ExeGi Pharma Announces FDA Orphan Drug Designation for EXE-346 Live Biotherapeutic