临床阶段癌症免疫治疗公司Immune-Onc前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其治疗急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）的同类第一的拮抗剂抗体IO-202孤儿药资格认定。

孤儿药资格认定使开发商有资格享受《孤儿药法》的各种开发激励措施，包括免除FDA申请费和合格临床试验的税收抵免，以推动对诊断和治疗影响美国少于20万人罕见病产品的评估和开发。孤儿药资格认定也可以使在美国获批治疗孤儿病的药物享有市场七年的独占权。

Immune-Onc的首席执行官Charlene Liao博士说：“对AML所获得IO-202孤儿药资格认定是Immune-Onc的另一个重要里程碑，它强调对这种侵袭性和难治性癌症需要有效的新疗法的必要性。我们对推进IO-202方面取得的进展感到高兴。 

IO-202对AML患者有益处，它展示出克服免疫抑制的新作用机制。IO-202是我们管线产品中针对免疫抑制受体LILRB家族的几个项目之一。我们很高兴继续推动IO-202和Immune-Onc在其他癌症（包括实体瘤）中的临床前候选药物的评估。”

关于IO-202

IO-202是一种拮抗LILRB4的同类第一的单克隆抗体，具有很高的结合亲和力和特异性。它在血癌和实体瘤中具有广泛的应用前景。在血液学恶性肿瘤中，临床前研究表明IO-202通过激活T细胞杀伤将“不要杀死我”转换为“杀死我”信号，并通过抑制血液癌细胞的浸润将“不要找到我”转换为“找到我”信号。

IO-202正在进行一项I期试验，用于两种血癌，AML和CMML。美国食品和药物管理局于2020年10月授予IO-202治疗AML的孤儿药资格认定。

在实体瘤中，IO-202有可能与抗PD-（L）1、其他免疫疗法和/或免疫原性化疗联合使用。该公司计划在不久的将来评估IO-202在实体瘤和其他形式的血癌中的作用。

关于AML和CMML

急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病（血液和骨髓癌），其特征是骨髓中异常的成髓细胞（一种白细胞）的增殖。预计2020年美国将有近20000例新病例。尽管治疗取得了进展，但在急性髓系白血病患者中，只有不到30%的患者能在初次诊断后存活5年。

CMML是一种始于骨髓造血细胞并侵入血液的癌症。这种情况很少见，美国每年约有1100例病例。

外文：Immune-Onc Therapeutics Announces Orphan Drug Designation of IO-202 (Anti-LILRB4) for Treatment of AML and Poster Presentation at ASH 2020