PTC Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PTC596为潜在治疗平滑肌肉瘤（leiomyosarcoma，LMS，一种影响平滑肌组织的罕见癌症）的孤儿药和快速通道资格认定。此外，FDA还授予PTC596治疗扩散型内因性脑桥神经胶质瘤（Diffuse Intrinsic Pontine Glioma，DIPG，一种极为罕见的儿童胶质瘤）儿科罕见病和孤儿药资格认定。PTC596目前正在LMS和DIPG的临床试验中进行研究。

“我们对FDA授予PTC596这些资格认定感到非常高兴，”PTC治疗公司首席执行官Stuart W. Peltz博士说，“这使我们离为那些患有毁灭性罕见癌症的儿童和成人患者提供真正新颖的治疗方法更近一步，这些患者还没有良好的治疗选择。”

PTC596是一种口服生物利用的小分子微管蛋白结合剂，通过抑制微管蛋白聚合作用，阻止G2/M期阻滞肿瘤细胞，包括肿瘤干细胞。目前正在进行LMS的1b期研究，LMS约占所有软组织肉瘤的10%至28%。在美国，每年约有4000名患者被诊断为LMS，发生转移的风险约为40%，转移性LMS的5年生存率估计为13.6%。

PTC596目前也在进行DIPG的临床研究，一种发生于脑干的极罕见胶质瘤，占儿童所有脑瘤的10%至15%。在美国，每年约有300名患者被诊断为DIPG，在目前的放射治疗护理标准下，总体生存率中位数约9个月，两年的总生存率不到10%。

外文：PTC Therapeutics Announces Key Regulatory Designations for PTC596 to Advance Treatment of Two Rare Oncology Indications