中国国家药监局（NMPA）药品注册进度查询结果最新公示，协和发酵麒麟（中国）制药在中国递交的罕见病新药布罗舒单抗（burosumab）三项上市申请办理状态已更新为：在审批。这意味着，这款新药距离在中国获批又进一步。

布罗舒单抗是美国FDA批准的首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物，曾获FDA突破性疗法认定以及孤儿药资格。在中国，该药曾以罕见病治疗用药为由被纳入优先审评，用于FGF23相关低磷血症，它同时也是第二批临床急需境外新药名单中的一员。

XLH是一种严重的罕见遗传病，也是最常见的低血磷酸佝偻病。大多数XLH患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些XLH患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。对于XLH患者而言，急需有效的治疗来缓解疾病，以提高生活质量。

布罗舒单抗由日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）公司发现，是针对成纤维细胞生长因子23（FGF23）的在研重组完全人源化单克隆IgG1抗体。协和发酵麒麟及其子公司与Ultragenyx Pharmaceutical在全球范围内合作进行该产品的开发和商业化。

FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性维生素D的生成来降低血清里面的磷酸盐和活性维生素D水平。布罗舒单抗旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。

在一项安慰剂对照临床试验中，每月接受一次布罗舒单抗的成年人，94％能达到正常的磷水平（vs 8％）。在儿童中，每两周接受一次布罗舒单抗的患者中有94％~100％能达到正常的磷水平。在儿童和成人中，接受布罗舒单抗疗法的患者的X光（与XLH相关）结果有所改善。

另一项布罗舒单抗在成人XLH患者中的积极3期临床试验结果显示，使用布罗舒单抗治疗48周后，研究观测到患者血清磷水平正常并且得到维持，以及观测到身体僵硬，身体功能和疼痛的进一步改善。其中，僵硬度评分从24周的7.42分平均变化到48周的16.03分。

基于布罗舒单抗在临床试验中的安全性和疗效数据，FDA于2018年4月批准该产品，用于治疗1岁及以上儿童和成年人XLH（英文商品名Crysvita）。根据FDA早前发布的新闻稿，XLH与其它形式的软骨病有所不同，因为维生素D治疗无效。布罗舒单抗是首个获得FDA批准用于治疗XLH的药物，这对那些罹患这种严重疾病的人来说是一个真正的突破。

在协和发酵麒麟早前发布的新闻稿中，耶鲁大学医学院儿科内分泌学教授兼X连锁低磷血症中心主任Tom Carpenter博士曾表示，Crysvita的批准对X连锁性低磷血症患者来说确实是一个分水岭，因为它是第一种旨在纠正肾磷酸盐消耗的治疗方法。通过针对这种机制，Crysvita可以带来磷酸盐代谢的持续改善，同时修复了骨骼，即便曾使用传统方法进行过治疗。最重要的是，Crysvita的给药方案比目前可用的治疗方法少得多，应该很容易被家庭接受。它有望彻底改变XLH患者的治疗方法。

祝贺协和发酵麒麟罕见病新药布罗舒单抗在中国上市申请又进一步，期待该创新药早日获批以造福更多患者！